英国伦敦，2025年1月8日 —— 全球领先的变革性信息服务提供商科睿唯安（纽交所股票代码：CLVT）今天发布2025年《最值得关注的药物预测》报告，  聚焦有望重新定义医疗健康未来的疗法。本年度报告重点介绍了11种最有潜力在5年内取得重大商业成功或彻底改变治疗模式的药物。《最值得关注的药物预测》年度报告已成为不断演变的全球医疗领域重要的行业资源，截至2025年已连续12年发布，超过98 种药物入选最值得关注的药物。

今年报告依托于科睿唯安Cortellis信息服务的深刻洞察，重点介绍了11种最近已上市或预计在2025年推出的疗法。这些创新药物针对肥胖症、肿瘤和基因治疗等领域的关键挑战，预计到2030年将成为重磅炸弹药物，或能显著改善对全球患者的治疗效果。报告还探讨了塑造行业的关键趋势，包括对肥胖治疗需求的激增、基因编辑的变革潜力以及监管创新日益增强的影响。

报告深入分析了中国大陆慢性病市场，重点介绍了5种预计在未来5年内年销售额超过10亿美元或将为患者带来变革性疗效的疗法。报告还探讨了影响全球医疗健康行业的关键议题，包括监管进展、放射性药物诊疗在肿瘤治疗中作用，以及真实世界数据（RWD）和患者报告结果（PRO）在推动健康公平和加强监管申报中日益广泛的应用。

科睿唯安生命科学与医疗健康总裁HenryLevy表示:“生命科学领域的创新正达到前所未有的高度，今年的报告再次展示了行业满足解决医疗需求并挑战现有治疗模式的疗法的能力。科睿唯安关于最值得关注药物的预测具有高度生准性和可靠性，去年报告遴选了13种药物，全部已获批上市。这一成绩反映了918博天堂(中国)全面数据和深厚专业知识的实力。通过持续提供可操作的洞察，科睿唯安致力于助力行业把握机遇、克服挑战，推动全球健康进步。”

科睿唯安生命科学与医疗健康全球思想领导力负责人Mike Ward表示：“2025年将成为生命科学领域的转折点，人工智能和机器学习等前沿技术的采用正在促进药物研发。今年报告反映了行业发展的主要动向，包括精准肿瘤学领域的突破性进展、放射性药物的兴起，以及对解决全球健康不平等问题的日益关注 。”

报告重点分析了重塑生命科学格局的关键趋势，并聚焦新兴技术和治疗突破带来的变革性影响。人工智能和机器学习等技术进步正在简化药物发现、临床试验和真实世界数据整合，推动精准医疗发展。肥胖症治疗正经历由下一代GLP-1疗法驱动的革命，放射性药物诊疗则以“可视化治疗”的模式重新定义癌症治疗。基因编辑技术正为个性化医疗开辟新机遇，不断演变的监管框架也促使行业更加重视患者报告结果和健康公平。这些趋势共同展现了行业韧性，以及行业应对挑战的同时推动创新以改善全球患者健康的能力。

今年的报告表明日益复杂的医疗生态系统正在经历创新和改善患者健康的深度融合。

2025年最值得关注的药物包括：

诺和期®（LAI 287；依柯胰岛素），由诺和诺德开发，用于治疗1型和2型糖尿病。AWIQLI®是首个每周一次皮下注射的胰岛素，已在澳大利亚、加拿大、欧盟、中国大陆和日本上市。其每周给药频率相较于每日基础胰岛素具有显著优势，有望减轻1型或2型糖尿病（T1DM和T2DM）患者的治疗负担。

CagriSema（卡格列肽 + 司美格鲁肽），由诺和诺德开发，用于治疗肥胖症和2型糖尿病。CagriSema将长效胰淀素类似物卡格列肽与司美格鲁肽结合，有望在治疗肥胖症和2型糖尿病方面优于司美格鲁肽（诺和泰/ 诺和盈®）和替尔泊肽（穆峰达 /ZEPBOUND®）。这种新一代GLP-1疗法结合了GLP-1的优势，如增强胰岛素分泌和减少食欲，同时融入了胰淀素的作用，包括延缓葡萄糖吸收和释放。如果获批，CagriSema将成为肥胖症和T2DM市场首个胰淀素与GLP-1受体激动剂的固定剂量组合疗法。

COBENFY（KarXT；xanomeline-trospium），由Bristol Myers Squibb开发， 用于治疗精神分裂症和阿尔茨海默病相关精神疾病。在精神分裂症新兴疗法遭遇挫折的背景下，COBENFY获批标志着变革性里程碑，它是30多年来首个采用新机制治疗精神分裂症的药物。COBENFY结合xanomeline和trospium，选择性靶向M1和M4受体，而非传统的多巴胺通路，同时最大限度地减少胆碱能副作用。尽管需要更多数据评估其对阿尔茨海默病相关精神疾病疗效，但若获证在治疗AD相关幻觉和妄想症方面有效，COBENFY将展现强大的商业潜力。

EBGLYSS（lebrikizumab），由礼来公司和Almirall开发，用于治疗特应性皮炎。EBGLYSS是继达必妥®（度普利尤单抗 ；）和ADBRY®/ADTRALZA®（tralokinumab ；）之后上市的第三种针对IL-13治疗特应性皮炎的生物制剂。较低的给药频率、更具选择性的IL-13抑制作用以及强大的疗效和安全性数据，使其有望成为外用皮质类固醇不足时中重度特应性皮炎的一线治疗选择。

Fitusiran，由Alnylam®制药公司和赛诺菲开发，用于治疗A型和B型血友病。Fitusiran在针对A型和B型血友病的III期试验中显示出疗效，无论抑制剂状态如何，都可能为血友病治疗提供一种新方法。这种小干扰RNA（siRNA）疗法通过抑制SerpinPC1 mRNA、降低抗凝血酶水平、促进凝血酶生成并帮助重新平衡止血功能来预防出血。借助Alnylam®制药公司的ESC-GalNAc偶联技术，Fitusiran有望成为首个基于双链RNA分子的降低抗凝血酶疗法，尚在等待监管部门批准。

GSK-3536819（MenABCWY），由葛兰素史克开发，用于治疗脑膜炎球菌病。GSK-3536819候选疫苗是五合一的第一代制剂，旨在针对导致全球大多数侵袭性脑膜炎球菌病（IMD）病例的5种脑膜炎奈瑟菌血清群（A、B、C、W和Y）。该疫苗结合了葛兰素史克已获批准的脑膜炎球菌疫苗BEXSERO（MenB）和MENVEO（MenACWY）的抗原成分，这两种疫苗均已被证实具有确切的疗效和安全性。

IMDELLTRA（tarlatamab-dlle），由安进开发，用于治疗小细胞肺癌（SCLC）。 IMDELLTRA是首个用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的免疫疗法。它利用安进的双特异性T细胞接合器（BiTE®）分子，靶向T细胞上的CD3和肿瘤细胞上的DLL3，使T细胞能够攻击并溶解肿瘤。DLL3在85-96%的SCLC患者癌细胞表面表达，但在健康细胞中表达极少，因而成为有吸引力的靶点。这一机制使IMDELLTRA有望成为既往治疗过的ES-SCLC的标准治疗方案。

mRESVIA（mRNA-1345），由Moderna开发，用于治疗呼吸道合胞病毒（RSV）感染。2024年5月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，mRESVIA®连同入选2024年《最值得关注的药物预测》报告的AREXVY和ABRYSVO，成为目前可供60岁及以上成年人使用的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗，可帮助减轻RSV相关疾病负担。尽管已有疫苗，RSV感染仍然是公共卫生问题，尤其是对婴儿和老年人（65岁及以上）。

SEL-212，由Sobi®和Cartesian Therapeutics/Selecta Biosciences开发，用于治疗痛风。SEL-212是新型的每月一次治疗方案，联合了聚乙二醇化尿酸酶（pegadricase；SEL-037）和ImmTOR，后者采用旨在抑制抗药物抗体（ADAs）形成的免疫耐受技术。在此疗法中，ImmTOR由SEL-110.36（一种尿酸酶特异性ADA抑制剂）组成。这种疗法可能有助于克服其他生物治疗（如KRYSTEXXA®（pegloticase））在慢性痛风患者中疗效和耐受性降低的局限性。

Vepdegestrant（ARV-471），由Arvinas和辉瑞开发，用于治疗乳腺癌。作为Arvinas与辉瑞公司的全球合作成果，vepdegestrant可能成为市场上首个PROteolysis Targeting Chimera（PROTAC®）蛋白降解剂，旨在靶向并降解雌激素受体（ER）蛋白。早期研究表明，PROTAC诱导的蛋白降解比口服选择性雌激素受体降解剂（SERDs）更彻底。这为克服乳腺癌内分泌耐药性提供了潜力。目前正在探索与IBRANCE®（palbociclib）联合使用。

Zanzalintinib（XL092），由Exelixis开发，用于治疗结直肠癌、肾细胞癌和头颈部鳞状细胞癌。Zanzalintinib是新一代口服酪氨酸激酶抑制剂，靶向参与肿瘤生长和免疫抑制的VEGF受体、MET和TAM激酶。目前正在进行针对非透明细胞肾细胞癌（nccRCC）、结直肠癌（CRC）和头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）的III期试验，预计将首先获得美国食品和药物管理局（FDA）批准用于nccRCC治疗。与CABOMETYX®（cabozantinib）相比，zanzalintinib可能具有优势，包括对nccRCC获得监管批准和更广泛的患者群体。

科睿唯安2025年度《最值得关注的药物预测》报告可在网上免费获取，请点击下载。

有关2025年《最值得关注的药物预测》报告的更多更新和分析，请访问“最值得关注的药物预测”网页，并关注“科睿唯安生命科学与制药”官方微信公众号。

如需了解更多有关科睿唯安如何帮助医药公司知晓和洞悉药物发现、开发和交付过程的信息，请点击访问。

科睿唯安2025年《最值得关注的药物预测》报告的方法论

为了确定《2025年最值得关注的药物预测》清单，918博天堂(中国)收集了160 多位分析师的专业意见，涵盖了数百种疾病、药物和市场，同时查询了 11 个贯穿产品研发和商业化生命周期的综合数据库，包括  Cortellis Competitive Intelligence, Disease Landscape & Forecast, Epidemiology Intelligence, BioWorld, Cortellis Regulatory Intelligence, Drug Timeline & Success Rates, Cortellis Clinical Trials Intelligence, Cortellis Deals Intelligence,  Access & Reimbursement payer studies, Clarivate Real-World Data and Analytics, Web of Science, Derwent Innovation,  以及其他行业来源，包括生物制药公司新闻稿、申请文件和同行评议出版物。分析研究选择了处于 II 期或 III 期临床试验阶段、处于注册或批准阶段，或已经在2024年上市的候选药物，包括有新适应症获批且可能对行业带来重大影响的药物；在 2024年之前上市的药物不在评选范围内，并以到2030年总销售额预测将达到或超过10亿美元为标准进行了进一步筛选。科睿唯安专家和分析师根据药物预期批准或上市日期、竞争格局、注册审批状态、临床试验结果、市场动态和其他关键因素等，对每种药物进行了单独评估，并添加了一些新药，虽然这些药物可能达不到重磅炸弹的标准，但有望改变治疗方式。

报告所列数据提取最晚截至2024年12月31日。报告及本新闻稿所提及药物均基于科睿唯安现有数据进行预测，药物实际表现可能与报告预测存在显著差异。

科睿唯安致力于在整个药物、器械和医疗技术生命周期内为客户提供全面支持，以促进人类健康。通过将患者旅程数据、治疗领域的专业知识、人工智能和分析方法相结合，释放隐藏的洞察力，推动数据驱动的决策并加速创新，科睿唯安端到端研究情报将赋能客户更好地掌握不断变化的市场环境，做出明智的循证决策。

关于科睿唯安

科睿唯安是全球领先的信息服务提供商。918博天堂(中国)为全球用户提供信息与洞见，帮助他们改变观点、改善工作，让世界变得更加美好。918博天堂(中国)的解决方案基于先进的技术与深厚的行业积淀，涵盖学术研究和政府机构，生命科学与健康，知识产权各个领域。如需了解更多信息，请访问 appn2o.com

媒体联系:

宛志弘

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2024年11月27日 —— 科睿唯安与中国科学院今天联合发布《2024研究前沿》报告，遴选和展示自然科学和社会科学的11大学科领域中的热点前沿和新兴前沿。今年是双方连续第11年携手发布《研究前沿》系列报告。

今年的报告遴选出125个研究前沿，包括110个热点前沿和15个新兴前沿。报告帮助科研人员、科研管理者和政策制定者洞察科研动向，以有限的资源来支持和推动科研进步。

《研究前沿》报告揭示了全球最热门和新兴的科研方向，帮助918博天堂(中国)全面把握科研发展脉络。科睿唯安致力于通过变革性的信息和值得信赖的伙伴关系，助力全球的科研人员和机构持续取得成功。《研究前沿》报告为包括中国科学院在内的全球领先科研机构提供了富有前瞻性的深入洞见，帮助他们更好地推动科研发展。

 

今年遴选出的125个研究前沿涉及领域广泛。例如：在临床医学领域，热点前沿“单克隆抗体药物治疗早期阿尔兹海默病“反映出全球为缓解病症以及减缓认知功能衰退所做出的努力。在经济学、心理学及其他社会科学领域，新兴前沿“生成式AI技术在教育领域的应用及影响”已经为行业带来了很大改变。AI的巨大影响还体现在如人工智能在临床医学（如牙科学）中的应用现状和前景，人工智能预测蛋白质结构，人工智能理论与应用，人工智能硬件创新设计方向，及可穿戴超声系统的应用等多领域的研究中。

中国科学院深入开展面向未来前沿的战略研究，自从2014年开始，中国科学院战略情报团队与科睿唯安合作，持续十几年发布了《研究前沿》的系列报告，从世界科技的前沿出发，前瞻地分析未来可能影响世界发展格局的重大前沿科学突破，服务于国家科技创新的战略，有力地支撑了重大前沿领域、重大科学问题的研究和国际科技创新中心的建设等工作。

 

在《研究前沿》报告中，定义一个被称作研究前沿的专业领域的方法，源自于科学研究之间存在的某种特定的共性。通过持续跟踪全球最重要的科研和学术论文，研究分析论文被引用的模式和聚类，特别是成簇的高被引论文频繁地共同被引用的情况，可以发现研究前沿。当一簇高被引论文共同被引用的情形达到一定的活跃度和连贯性时，就形成一个研究前沿。《2024研究前沿》报告以文献计量学中的共被引分析方法为基础，基于科睿唯安 Essential Science Indicators（ESI）数据库中的 13318个研究前沿。

科睿唯安与中国科学院今天同时发布了《2024研究前沿热度指数》报告，评估了世界主要国家和地区在125个研究前沿中的研究活跃程度。报告显示：在11大学科领域整体层面，美国仍是最为活跃的国家，中国继续排名第二，排名前五的国家还包括英国、德国和法国。

请点击下载《2024研究前沿报告》

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科睿唯安媒体联系人

宛志弘

Zhihong.Wan@clarivate.com

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来自全球 59 个国家和地区 1200 多家机构的 6636 名科学家入选2024年度名单。科睿唯安科学信息研究所（ISI）的文献计量学专家和数据科学家基于 Web of Science 核心合集（Web of Science Core Collection） 引文数据以及定性分析，开展了严格的评估和遴选。

2024年度名单提供了对全球顶尖科研人才现状的重要见解，并揭示了不同国家、地区和机构的发展趋势。中国内地和香港入选人员占比显著上升，美国占比则逐渐下降。这种趋势反映出顶尖科研和学术贡献在地理、政治和文化层面正在经历再平衡的过程。

“918博天堂(中国)向入选本年度名单的科学家们表示祝贺。他们的卓越成就和学术影响力塑造了全球科学、技术和学术界的未来。918博天堂(中国)遴选年度全球高被引科学家，不仅是为了彰显他们的科研成就，还旨在表彰他们对推动创新和应对更广泛社会挑战，从而帮助改变世界的影响。”

 

为回应全球科研领域的新趋势和新问题，“全球高被引科学家”的评估和遴选流程也在不断完善，运用增强定性筛选，以应对极端水平的多作者署名、过度自引或异常群引等问题。此举确保了入选科学家符合全球高被引科学家项目的标准，强调了科睿唯安致力于维护科研诚信的承诺。

“严格溯源的高质量数据日益重要，918博天堂(中国)将继续完善评估和遴选政策，以应对日益复杂的科研诚信问题所带来的挑战。918博天堂(中国)的全球高被引科学家项目致力于在保持严格遴选标准的同时，表彰对全球科研具有重要影响力的科学家。”

 

2024年度名单主要亮点

1. 美国仍是“全球高被引科学家”名单入选人次最多的国家，共 2507 人次入选，占总人次的 36.4%*。美国入选人次占比自2018年（占比 43.3%）以来持续下降。
2. 中国内地入选人次数再次大幅增加，共 1405 人次入选，占比为 20.4%，是2018年的逾两倍。在全球高被引科学家上榜人次前十的机构中，清华大学（92人次）上升一位，取代美国国立卫生研究院（90人次），位列第四。
3. 来自 59 个国家和地区的 6636 名科学家入选全球高被引科学家名单。85.4% 的入选者来自于 10 个国家和地区，74.4% 的入选者集中于排名最高的5个国家和地区。
4. 一些杰出科学家同时在多个ESI学科入选：216 人入选两个学科，22 人入选三个或以上学科。
5. 美国一些州入选人次表现突出，如：加利福尼亚州有 552 人次入选，几乎与英国相当。
6. 中国香港入选人次增长强劲，达到 134 人次，占全球总人次数的 1.9%。
7. 入选者包括在制药、生物技术、太阳能技术、信息技术等不同领域全球领先企业或机构中从事突破性科研工作的研究人员。这些企业或机构来自全球多个国家，包括：阿斯利康（1人次）、拜耳（2人次）、华大基因（4人次）、DeepMind Technologies（1人次）、谷歌（4人次）、微软（2人次）和罗氏（5人次）。
8. 在包括政府和其他类型研究机构在内的所有机构中，中国科学院以 308 人次荣登榜首，多于去年的 270 人次。其他排名靠前的政府或非大学机构包括：美国国立卫生研究院（90人次）、德国马普学会（56人次）和美国纪念斯隆·凯特琳癌症中心（44人次）。

表1：2024年度全球高被引科学家上榜人次前十的国家或地区

表2：2024年度全球高被引科学家上榜人次前十的机构

点击此处，获取2024年度“全球高被引科学家”完整名单及分析

2024年度全球高被引科学家名单的评估和遴选过程

科睿唯安“全球高被引科学家名单”每年评选一次，旨在表彰对所在学科做出重大贡献且具有全球影响力的自然科学家和社会科学家。

今年共有 6636 位研究人员共 6886 人次入选全球高被引科学家名单。由于一些研究人员在一个以上ESI学科入选，因此入选名单的总人次数超过了入选科学家的总人数。

*对国家/地区和机构的分析是基于 6886 的总人次。在2024年度名单中，3560 人次入选 20 个ESI学科，3326 人次入选跨学科。

今年的名单是根据2013年至2023年这11年期间所发表的高被引论文数量遴选得出。遴选方法基于科睿唯安科学信息研究所文献计量专家对SCIE和SSCI收录期刊中高被引论文数据进行严格评估和整理。

在2024年度名单发布之前，科睿唯安与入选科研人员进行了广泛的验证和反馈，以确保名单准确性。

918博天堂(中国)在最近的专题讨论会“创新疗法：开发药物组合的挑战和机遇”中探讨了这些挑战以及克服这些挑战的策略，并在会后进行了问答环节。以下是观众提出的一些问题，由科睿唯安的顾问进行解答：

问题：当两种药物成分（非医疗器械）均未获得授权时，不同地区将如何监管新型药物组合？

在美国，食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）通过组合产品办公室（Office of Combination Products，OCP）对组合产品（Combination Products，CP）进行评估。如果两种药物成分均未获得授权，FDA通常会要求对该CP进行上市前批准（Premarket Approval，PMA）或提交新药申请（New Drug Application，NDA）。具体监管途径取决于CP的主要作用机制。FDA也可能会要求进行大量临床试验来证明其安全性和有效性。

在欧盟，根据产品的性质，按照医疗器械法规（Medical Device Regulation，MDR）和体外诊断法规（In Vitro Diagnostic Regulation，IVDR）的要求对CP实施监管。如果两种药物成分均未获得授权，则将该CP视为新的医疗器械或药品。欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA）或各国监管机构将对申报资料进行评估，要求提供全面的安全性和性能证据。CP的分类（作为器械或药物）将决定其监管途径。

加拿大卫生部根据《食品和药品法案》对CP进行监管。如果两种药物成分均未获得授权，则将该产品视为新药或新医疗器械，并需要提交新的申报资料。加拿大卫生部将对CP的安全性、有效性和质量进行审查，流程与FDA和EMA相似。

问题：FDA是否对组合未获批产品有任何指导意见？

回答：是的，FDA提供了关于CP监管的指导，其中包括涉及未获批产品的情况。虽然没有专门针对组合未获批产品提供具体指导，但FDA的CP框架概述了由多种成分组成的产品的监管途径和注意事项。

虽然组合未获批产品带来了独特的挑战，但FDA的框架为此提供了评估途径，强调需要提供全面的安全性和有效性证据。建议在开发早期与FDA进行沟通，以便有效应对监管环境。

问题：在共同开发新型产品的情况下，FDA和EMA是否期望在首个共同开发试验中评估各个成分的贡献，或是可以在完成首个共同开发概念验证研究后证明这一点？

回答：在共同开发新型产品的背景下，FDA和EMA对评估各个成分的贡献均有具体的期望。

• FDA的观点：

初始试验：FDA通常期望首个共同开发试验应评估CP的安全性和有效性。但FDA也认识到，在早期试验中分离各个成分的贡献可能并不总是可行的，尤其当主要目的为确定验证概念时。

后续研究：可以在后续研究中证明各个成分的贡献。FDA鼓励采用灵活的方法，在确定初始概念验证后，申办方可以计划进行进一步研究，以区分各个成分的作用。

• EMA的观点：

首次试验考量：EMA期望首次概念验证试验也应考虑各个成分的各种相互作用和贡献。然而，与FDA类似，EMA承认在早期试验中可能无法进行全面评估。

单独评估：EMA通常倾向于在开发计划中明确列出任何旨在评估各个成分单独贡献的后续研究。监管机构期望总体开发策略最终会涵盖各个成分的贡献，以确保全面理解产品特性。

虽然FDA和EMA均允许采用灵活的方式证明各个成分的贡献，但他们更希望至少在初始试验中就已开始评估这些贡献，特别是在安全性和有效性方面。制定一个可清晰概述在整个开发过程中如何评估这些贡献的开发计划对这两个监管机构都很重要。通过递交前会议与监管机构进行沟通有助于明确对特定共同开发情景的期望。

问题：在涉及两个新型生物制品共同开发的情况下，监管机构是否期望在提出共同开发之前完成针对各个药物的剂量探索研究？

回答：在涉及两个新型生物制品共同开发的情况下，FDA和EMA关于剂量探索研究的监管期望有所不同，但也存在一些共性。

• FDA的观点：

剂量探索研究：FDA通常期望在启动共同开发之前对各个生物制品进行剂量探索研究。这对于为每个成分确定安全有效的剂量范围尤为重要，从而可为组合研究的设计提供参考。

提出共同开发：虽然在提出共同开发之前拥有剂量探索数据是有利的，但FDA可以灵活处理。如果CP的理论依据支持同时对两种生物制品进行评估，则申办方可以提出一个共同开发计划，其中包括基于初步给药数据对该CP进行评估的初始试验。
在开发早期与FDA进行沟通有助于明确在开始共同开发前所需的剂量探索数据。

• EMA的观点：

剂量探索研究：EMA也通常期望在共同开发之前对各个生物制品进行剂量探索研究，特别是为了确保患者的安全和优化给药策略。

组合试验：如果已确定生物制品的安全性特征，且该组合的理论依据充分，EMA可能允许同时进行共同开发，但理想情况下，在此之前应提供各个成分的充分数据。

开发计划：制定一个概述如何将剂量探索研究整合到共同开发过程中且定义明确的开发计划是有益的。EMA鼓励就所提出的开发策略的理论依据进行明确沟通。

FDA和EMA均更倾向于在提出共同开发之前完成对各个生物制品的剂量探索研究。然而，根据具体情况、安全性考量以及联合疗法理论依据的强度，可能会存在一定的灵活性。建议在开发早期与监管机构进行沟通，以确保对期望和研究设计达成共识。

问：在涉及两个新型生物制品共同开发的情况下，监管机构是否期望在提出共同开发之前证明各个药物的有效性？

回答：在涉及两个新型生物制品共同开发的情况下，FDA和EMA对于在提出共同开发之前证明各个药物有效性的监管期望有所不同，但也存在一些共性。

FDA的观点：

• 有效性证据：FDA通常期望在提出共同开发之前，各个生物制品都应该有一些有效性证据。这对于确保每种成分均具有经证实的治疗获益尤为重要，从而可支持其组合的理论依据。
• 提出共同开发：虽然理想情况是确定两种成分的有效性，但如果有强有力的科学依据，或者单个生物制品具有良好的安全性数据和明确的作用机制，表明组合时可能存在潜在的叠加或协同作用，FDA可能会允许进行共同开发。
• 与FDA的沟通：鼓励申办者在pre-IND会议期间与FDA进行讨论，以阐明对有效性数据的期望以及其与共同开发计划的关系。

EMA的观点：

• 有效性的证明：EMA也通常期望在共同开发之前确定各个生物制品的有效性。这有助于确保两种成分均具有经验证的治疗效果，对于证明其组合的合理性至关重要。
• 组合研究：如果单个生物制品在安全性和初步有效性方面显示出良好的前景，并且该组合具有令人信服的科学依据，则提出共同开发可能是可行的。
• 与监管机构的沟通：与FDA类似，建议在开发早期与EMA进行沟通，以了解具体的数据要求并就提出的开发策略达成一致。

FDA和EMA通常均期望在提出共同开发之前证明单个生物制品的有效性。然而，根据具体情况可能存在一些灵活性，特别是如果该组合具有强有力的科学依据。建议在流程的早期与监管机构接触，以确保期望和研究设计的一致性。

问题：关于FDA，918博天堂(中国)是否可以理解为在CP获批前，每种成分都需要获得批准？

回答：通常情况下，FDA并不要求CP的每种成分在组合本身获批前均单独获得批准。然而，有一些重要的细微差别需要考虑：

• 无需获得单独批准：即使各个成分尚未获得批准，FDA也可能批准CP。CP的批准过程将对整个产品的安全性和有效性进行评估。
• 安全性和有效性证据：虽然不需要事先批准各个成分，但FDA期望提供有关CP安全性和有效性的充分证据。这可能包括专门为该CP设计的临床试验数据。
• 监管途径：CP的监管途径取决于其主要作用机制。如果CP旨在共同使用，FDA则将其视为一个独特的实体进行评估，并考虑所有有关成分及其各种相互作用的相关数据。
• 递交前沟通：通过递交前会议与FDA进行沟通有助于明确对特定CP的期望和要求（特别是批准所需的证据）。

总而言之，虽然FDA不要求CP中的各个成分事先单独获得批准，但CP本身必须通过严格的测试来证明其具有足够的安全性和有效性。尽早与FDA进行沟通有助于有效应对监管环境。

问题：您是否知道将两种新化学实体（New Chemical Entities，NCE）组合注册的任何先例？

回答：是的，在FDA和EMA的监管框架下，确实有将两种NCE组合注册的先例。以下是一些值得注意的例子：

包含NCE的CP示例：

• ATRIPLA：这是一种由三种抗逆转录病毒药物（依非韦伦、恩曲他滨和替诺福韦）组合而成的用于治疗艾滋病（HIV）的药物。尽管它包含已知的药物，但由于这些成分最初并未在同一制剂中进行组合，因此它证明了将多个NCE进行组合的监管途径。
• 组合抗癌药物：开发并注册了几种新型抗癌药物的联合疗法，例如免疫检查点抑制剂。帕博利珠单抗（KEYTRUDA）联合仑伐替尼（LENVIMA）用于治疗某些癌症展示了如何出于治疗目将NCE进行组合。
• 度拉鲁肽和利拉鲁肽：在糖尿病管理中，已经探索了各种GLP-1受体激动剂的组合，尽管它们最初可能未作为单一产品上市。此类组合的开发通常涉及具有不同作用机制的新制剂的注册。

监管考量：

• 临床试验：对于NCE的组合，需要进行充分的临床试验以证明该组合作为单一实体的安全性和有效性。
• 科学依据：组合需要强有力的科学依据，包括潜在协同作用或增强有效性的证据。
• 监管途径：每个NCE可能均需要接受针对其自身的监管评估，除非其正在作为单一CP接受评估。

虽然存在将两种NCE组合注册的案例，但每个案例均会根据所提供的证据对其自身优点进行单独评估。FDA和EMA等监管机构会仔细考虑此类组合的安全性、有效性和科学依据。在开发过程中与监管机构进行沟通有助于应对这些复杂的监管途径。

问题：是否可以在每个成分未先作为单一疗法获得批准的情况下开发联合疗法？

回答：在药物开发中，联合疗法通常要求CP的每个成分均已作为单一疗法进行了测试和批准，特别是在涉及监管批准时。这是因为监管机构（如FDA或EMA）在考虑将其作为CP使用之前，通常需要评估每种药物的安全性和有效性。

然而，也存在一些例外情况，即可以在每种成分未先作为单一疗法获得批准的情况下开发联合疗法。例如，如果有强有力的科学证据或临床依据支持该组合的潜在获益，开发者可能会直接寻求对该组合的批准。这种方法通常需要充分的数据来证明联合疗法是安全且有效的。

最终，具体的监管途径可能会根据所涉及的药物类型、作用机制、现有临床数据和目标患者人群而有所不同。在开发过程的早期，必须咨询监管指南并尽可能与监管机构进行沟通以了解特定联合疗法的要求。

问题：在IIb期研究中，您是否与单臂进行了比较?

回答：在IIb期研究中，通常会纳入对照组（如单药治疗组）以评估研究治疗的有效性和安全性。纳入单药治疗组使研究者能够将联合疗法的效果与每种成分单独给药时的效果进行比较。

这种设计有助于确定联合疗法是否具有叠加或协同作用，并可提供对治疗总体获益-风险特征的见解。然而，研究的具体设计（包括是否设有单药治疗组）将取决于试验目的和所评估疗法的性质。

如果您考虑进行一项特定研究，研究方案或已发表的结果将提供关于单药治疗组的纳入和所使用的比较方法的最准确细节。

问题：机构如何识别分子并寻找这种组合的市场？

回答：计算方法对于预测有效的药物组合至关重要，因为它们能够整合和分析大量的生物数据。目前最流行的方法基于系统生物学、机器学习（Machine Learning，ML）或二者的结合。系统生物学方法基于对生物网络的分析，需要广泛的生物学知识。ML模型尝试从数据中学习复杂的模式，但受限于训练数据的数量。方法的选择取决于所关注治疗领域可用数据的数量。

科睿唯安的发现和转化科学咨询团队在实施此类方法方面拥有丰富经验。对于一些带着特定适应症前来的客户，918博天堂(中国)可以分两步进行：

1. 首先，使用ML管道，利用经过整理的分子各种相互作用数据库（Database，DB）（Metabase）和Cortellis药物早期研发情报中的信息为这些适应症的靶点进行优先排序；
2. 然后，确定针对这些靶点使用的药物，并使用系统生物学方法预测这些组合的效果。

在其他情况下，针对客户感兴趣的某种药物，918博天堂(中国)会使用计算方法（无论是ML还是系统生物学）为其寻找该药物的最佳搭配伙伴。

最后，为了确定这种组合的市场，真实世界数据可以发挥巨大的作用。流行病学数据可用于评估市场规模。此外，可以借助科睿唯安的市场评估工具（如Cortellis竞争情报或疾病概况与预测）获取关于专利药物、市场趋势、药物开发阶段、因毒性而终止的临床试验等信息。科睿唯安商业战略咨询服务的专家可以协助您完成此任务。

问题：您提到可以基于临床前模型预测CP的安全性。由于组合的情况非常复杂，因此对人类安全性的预测能力如何？

回答：的确，单凭临床前模型预测药物组合在人类中的安全性是具有挑战性的。尤其当临床前模型不能准确代表人类疾病时（例如，使用细胞系而非三维类器官）。

在这种缺乏相关实验数据的情况下，918博天堂(中国)倾向于使用不依赖实验数据的预测方法，利用现有的药物和疾病知识。在918博天堂(中国)的发现与转化科学咨询团队中，918博天堂(中国)通常采用两种主要方法：监督式ML方法和基于图的方法：

基于ML的方法：

该方法旨在预测毒性，具有灵活性，因此可在使用或不使用任何实验性临床前和临床信息的情况下进行设置。可应用于两种情形：

• 当918博天堂(中国)拥有代表该疾病的药物或药物组合的实验数据（如良好的临床前模型、临床数据等）时
• 当918博天堂(中国)使用有关疾病生物标志物、通路、蛋白质相互作用（Protein-protein Interaction，PPI）等生物信息（例如来自CDDI、Metabase）以及药物的化学性质作为输入数据时。

基于图的方法：

• 该方法直接利用并预测来自OFF-X DB（科睿唯安的安全性数据库）的药物组合的新毒性注释，且不需要任何实验输入数据。这些方法具有良好的预测能力（AUC>0.8）。然而，它要求组合中的药物至少有一些现有的注释，因此可能不适用于全新的药物（但这对药物组合来说通常不是问题）。

点击此处查看完整的网络研讨会。欲了解更多关于科睿唯安的发现和临床前解决方案如何帮助创新者克服复杂的科学挑战，请点击此处阅读918博天堂(中国)关于使用预测性分析确定有前景的药物组合的案例研究。

免责声明：科睿唯安的顾问基于他们的经验和知识回答了所提出的问题，但此类回复并非旨在提供法律建议或法律服务。科睿唯安顾问的回复不是也不应被视为合法许可的合格法律服务提供者所提供的法律建议的替代。科睿唯安不对基于其回复或原始网络研讨会或本博客中所含信息而采取（或不采取）的任何决定作出任何保证或担保。

（夏洛茨维尔市，弗吉尼亚州）2024年10月28日——全球领先的学术与专业出版平台合作伙伴Silverchair今天宣布与科睿唯安（纽交所代码：CLVT）签订最终协议，收购ScholarOne Manuscripts和ScholarOne Conferences (ScholarOne)。收购完成后，Silverchair将成为学术出版界领先的中立平台提供商和技术合作伙伴。通过此次收购，Silverchair能够更好地帮助出版社解决在内容和技术上的诸多挑战，在业界具有独一无二的优势。

Silverchair作为一家中立的出版技术提供商，在过去的三十多年始终致力于满足出版社的需求。918博天堂(中国)相信，创新和技术可以实现学术的承诺，918博天堂(中国)将对ScholarOne进行大量投资，以满足科研界的需求。此次收购是918博天堂(中国)的创始人Thane Kerner对于Silverchair长期愿景的一部分，我很高兴能将此实现。此次收购得到了Thompson Street Capital Partners的大力支持。

 

ScholarOne团队很高兴能为学术出版界持续提供服务，成为他们中立的端到端的合作伙伴。918博天堂(中国)期待与更多的业界伙伴进行合作，通过开发领先的技术平台，满足出版社、编辑和作者的需求，扩大学术的影响力。

 

推动增长，构建集成的、端到端的解决方案

Silverchair平台和ScholarOne都是出版解决方案的重要组成部分。通过此次收购，Silverchair将利用与ScholarOne技术和工作流的互补，加速学术出版领域的创新，特别是人工智能和研究诚信方面的创新。出版社现在可以在整个出版生命周期内与Silverchair合作，从提交和审查到内容托管、产品化和分发。

918博天堂(中国)对这一消息感到高兴，并期待在更多的出版环节与Silverchair合作。918博天堂(中国)已经为科研界提供了卓越的平台和服务，很高兴地看到918博天堂(中国)的伙伴关系带来的影响力和成就。918博天堂(中国)还将与Silverchair通过相同的伙伴关系在文献提交和同行评审展开合作。918博天堂(中国)与ScholarOne有着长期的合作关系，并对新篇章下的合作感到兴奋。

 

918博天堂(中国)看到了在整个出版生命周期中人工智能和自动化的巨大潜力，他们带来了效率和整合，使从作者到读者的不同相关方收益。918博天堂(中国)相信，战略投资将确保ScholarOne在用户信任、透明度和用户体验方面引领工作流。通过将Silverchair标志性的服务和客户引入ScholarOne，918博天堂(中国)可以真正改变出版界。

 

如需了解更多信息，请访问 www.silverchair.com/scholarone/acquisition

关于科睿唯安

科睿唯安是全球领先的变革性资讯提供商。918博天堂(中国)提供丰富的数据、洞见、工作流解决方案和专业服务，涵盖学术研究和政府机构，知识产权、生命科学与健康各个领域。如需了解更多信息，请访问www.clarivate.com

关于Silverchair

Silverchair是出版社、出版协会、出版联合会的领先中立平台合作伙伴。通过灵活的技术和无与伦比的服务，Silverchair通过实现研究人员、编辑、出版社和读者的互联，传播全球最宝贵的知识，扩大学术影响力。自1993年以来，Silverchair一直在增长全球员工和客户群体，实现918博天堂(中国)的愿景——帮助出版社蓬勃增长、发展和履行使命。

www.silverchair.com

更多信息请联系:

Stephanie Lovegrove Hansen

Silverchair市场副总裁

press@silverchair.com

英国伦敦，2024年9月19日——科睿唯安今天公布了被誉为“诺贝尔奖风向标”的2024年度引文桂冠奖名单。来自 6 个国家的 22 位杰出科学家和经济学家入选，他们在各自领域都产生了开创性的影响，研究成果被认为具有诺贝尔奖水平。

引文桂冠奖由科睿唯安科学信息研究所（ISI）专家团队评选，目前已有 75 位引文桂冠奖得主获得诺贝尔奖，他们往往在获得诺贝尔奖之前就得到了引文桂冠奖的认可。

今年获奖者在推动关键领域的发展方面作出了重大贡献，涉及清洁能源、纳米技术、蛋白质三维结构、腐败对经济影响、心脏病、分子动力学、量子计算、基因组印记（又称遗传印记）和凝聚态物理。

今年有 22 位在顶尖学术机构和企业任职的研究人员获奖，其中美国 11 人，英国 6 人，瑞士 2 人，德国、以色列和日本各 1 人。每一位获奖者在各自领域发表了奠基性研究论文，这些论文引用率极高，并产生了广泛的社会影响。

我非常荣幸能够被评为 2024 年引文桂冠奖获得者。我将自己的职业生涯奉献给了人工智能，因为它具有推动科学进步和改善数十亿人生活的潜力，而 AlphaFold 是这一承诺的第一个证明。AlphaFold 已被超过 200 万研究人员用来推进从酶设计到药物发现的关键工作。我相信人工智能将成为有史以来最有益的技术之一，能够治愈毁灭性疾病，提供真正的个性化医疗，并为以数字速度发展的科学提供动力。

 

获评引文桂冠奖是对918博天堂(中国)工作所产生影响的认可，这不仅是对918博天堂(中国)的发现的认可，也是对在918博天堂(中国)的发现基础上进行的开创性科学研究的认可。其他研究人员将可以站在918博天堂(中国)的肩膀上看得更远。我深信918博天堂(中国)能够让科学家的工作更加高效快捷，推动医学和科学更好地为社会服务。

 

引文桂冠奖旨在致敬那些在不同研究领域推动创新和具有社会影响的有远见的个人。广泛的引文记录证明了他们的影响力，彰显了他们的工作对未来发现的重大影响和对社会进步的贡献。在科睿唯安，918博天堂(中国)很荣幸能够甄选出推动具有变革潜力的研究的学术研究领军人物。

 

2002年以来，科学信息研究所的分析师们每年基于 Web of Science核心合集的论文和引文数据，遴选诺贝尔奖所涉及的生理学或医学、物理学、化学及经济学领域中全球最具影响力的研究人员。1970年以来，Web of Science核心合集收录的约 6100 万篇论文中，只有 0.01％ 被引用次数超过 2000 次。引文桂冠奖得主通常从这些论文作者中甄选产生。

2024年度科睿唯安“引文桂冠奖” 获奖名单:

报告收集了对全球1500多名图书馆员的调查反馈和定性访谈，涵盖学术图书馆、国家图书馆和公共图书馆。除可下载的报告外，还可以通过报告微网站的动态互动数据可视化功能根据地区和图书馆类型进行快速比较分析。

科睿唯安与图书馆界建立了长期合作关系，帮助图书馆员适应技术进步、经济波动和不断变化的学术界需求。现在，生成式人工智能正在以一种深刻的方式重塑包括图书馆界在内所有行业的格局。918博天堂(中国)将继续与图书馆界合作，通过分享918博天堂(中国)的数据和洞察来帮助图书馆思考未来发展，以便图书馆继续做出关键决策、克服障碍，并在推动研究、教育和社区参与方面发挥主导作用。

报告的主要发现

• 大多数图书馆已制定或正在实施人工智能计划：超过60%的受访者正在评估或计划使用人工智能。
• 采用人工智能是首要技术任务： 43%的受访者表示，为图书馆用户和读者提供人工智能驱动的工具是未来 12 个月的首要技术任务。
• 人工智能正在推进图书馆达成使命：评估或部署人工智能的主要目标包括支持学生学习（52%）、推动卓越研究（47%）和提升内容发现（45%），这与图书馆的使命密切相关。
• 图书馆员对人工智能技术持谨慎的乐观态度： 42%的图书馆员认为人工智能可以将日常任务自动化，从而使图书馆员有更多的时间专注于从事战略性和创造性活动。乐观程度因地区而异.
• 人工智能技能差距和预算缩减是最受关注的问题。与隐私和安全问题相比，缺乏专业知识和预算被视为更大的挑战：
  • 预算缩减： 近一半（47%）的受访者认为预算缩减是他们面临的最大挑战.
  • 技能差距：52% 的受访者认为人工智能对就业的最大影响是需要提升技能，但近三分之一（32%）的受访者表示无法获得培训。

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调查方法与对象

本项调查于 2024 年 4 月至 6 月在网上进行。科睿唯安通过电子邮件、网站弹出窗口和社交媒体向学术图书馆、国家图书馆和公共图书馆进行了宣介，并与主要利益相关方进行了分享。调查以英语、简体中文、繁体中文、韩语和日语进行。

918博天堂(中国)与第三方机构 TBI Communications 合作进行了分析，并由918博天堂(中国)团队主导展开了更深入的定性访谈。报告共分析了1527份调查反馈，并进行了多次后续访谈。大多数调查对象（76%）来自学术图书馆，其中78%是大学图书馆。从图书馆馆长和主任到信息技术/技术服务负责人，参与调研的受访者来自多种岗位，但大多数受访者是图书馆员，其中学术图书馆受访者占比为67%。按地区来看，受访者近一半来自美国（47%）。

Web of Science 研究助手现已面向全球学术界正式推出，这是一款由研究人员参与开发、以研究人员为服务对象的生成式人工智能工具。

经过2023年12月以来与学术界的广泛合作及测试，918博天堂(中国)于2024年9月4日宣布：Web of Science 研究助手面向全球正式推出。这款研究助手结合了生成式人工智能（AI）的力量、Web of Science 知识图谱以及全新聊天界面，基于Web of Science核心合集120余年的可信数据为研究人员提供了开创性的查询和交互方式。无论处于个人研究事业的哪个阶段，研究人员都可以依赖这款研究助手简化检索，还可以在它的帮助下加速完成更复杂的研究任务和目标。

与学术界共同开发负责任的人工智能

在科睿唯安，一套强有力的人工智能原则以及与学术界的紧密合作是开发创新型研究工具的核心所在。为确保 Web of Science 研究助手能够满足现代研究的需求，并解决学术界对应用人工智能的合理疑虑，科睿唯安在开发过程的早期就与全球各地的图书馆及研究人员展开合作。这些开发伙伴与 Web of Science 产品团队携手努力，历时九个月完成了各项功能的设计、测试和优化工作。

在开发伙伴的帮助下，科睿唯安确保这款生成式人工智能研究助手符合严格的质量、准确性和隐私标准。为尽量减少错觉和偏差，这款研究助手仅使用 Web of Science 核心合集中值得信赖的高质量数据。该工具提供的精选数据均出自编辑严格遴选的文献来源，使研究人员对于他们正在建立的研究基础充满信心。通过在私有云上托管大型语言模型（LLM），科睿唯安保证了这些数据不会与其他方共享，也不会用于训练内外部模型。

研究人员基于不同的研究目的使用文献。如今，研究人员面临的是数量庞大、浩如烟海的文献。尽管响应用户查询、给出相关结果仍然是数据库的基本功能，但研究人员需要更智能的工具来帮助他们更高效地理解查询结果和解读文献资料。

图1：Web of Science 研究助手提供了智能发现和任务导引功能

Web of Science 研究助手的新功能正是为应对这些挑战而生。这款研究助手能够应答各种不同的查询——无论查询时使用何种语言。它提供了与Web of Science 核心合集展开交互的新方式，能够帮助研究人员：

• 使用自然语言、多语言进行高效检索
• 借助概要和评注更快掌握核心概念
• 快速定位某一领域的顶尖研究者，并链接到详细个人资料
• 利用动态可视化工具发现有意义的关联。

图2：主题图谱揭示了相关课题领域

图3：年度发文图表揭示了研究趋势

Web of Science 研究助手利用负责任的人工智能和定制知识图谱从可信的文献语料库中提取信息和生成可视化图表，并将这些宝贵洞见提供给研究人员。为这款工具提供支持的科睿唯安学术人工智能平台发挥着技术支柱作用，该平台能够在科睿唯安学术与政府解决方案组合中快速且一致地部署人工智能功能。

针对研究用例进行技术优化

为了充分发挥生成式人工智能在研究用例中的优势，918博天堂(中国)的数据科学家针对科学和学术研究领域的内容——即信息丰富的 Web of Science 数据集的内容准备和检索索引进行了优化。每项查询都要首先通过专有路由进行传递，并解析成可检索的术语，然后通过检索增强生成（RAG）给出结果，以确保提取的信息仅限于 Web of Science 核心合集中的可信内容。
如果研究助手无法应答某个问题，它会根据可靠内容自动将其改述成可以解答的研究题目。在生成的应答中，每个语句都会参考其源文献，这样一来，用户就可以对照相关研究来验证答案。

图4：同时查看生成的应答及其引用的参考文献详情

当人工智能技术运用在 Web of Science 知识图谱的互联信息网络上时，它就能帮助用户执行更复杂的查询并加深对文献的理解。Web of Science 研究助手将这一环节的工作负担从研究人员身上转移到检索过程本身，让用户能够轻松发现内容、人员和机构之间的关联。

任务导引功能助您更快达成目标

Web of Science 研究助手不仅是解答问题的好帮手，还能帮助研究人员更快地完成复杂的研究任务。它提供了引导式流程来辅助研究人员执行多种常见任务，包括了解某个新的课题领域、完成文献综述以及寻找适合投稿、经过审查的期刊来提交论文。

通过将分步骤的指引与会话全程的语境化提示相结合，这款研究助手能引导用户发现关键论文、相关研究人员、研究趋势以及某一领域的相关主题。它还能指明潜在的前进路径，以便研究人员更快探索新的、之前未曾考虑到的研究路线。

图5：语境化提示为用户进一步探索某一领域提供了建议

以创新推动科研

科睿唯安着力实现下一代功能来消除研究和出版过程中的障碍，最终促进研究工作的改进与完善。全新的 Web of Science 研究助手绝不只是一款简单的聊天机器人，它将伴随着研究人员，以改善他们的工作流程，并随时满足其研究需求。通过化解数据的复杂性，这款研究助手能帮助研究人员更智能地开展研究，从而支持他们把握方向、超前思考。

欢迎点击报名918博天堂(中国)即将举办的在线研讨会 从而了解更多信息

点击下载“Web of Science 研究助手”简介

2024年9月4日——全球领先的专业信息服务提供商科睿唯安今天发布全新生成式人工智能工具 Web of Science Research Assistant（Web of Science 研究助手）。

Web of Science 研究助手帮助研究人员更快地找到关键论文，处理复杂的研究任务，将各种关联可视化。聊天界面结合 Web of Science 知识图谱与研究人员进行互动，将帮助研究人员从 Web of Science 核心合集超过120年的可信论文及引文数据中更多发现。

“Web of Science 研究助手不仅仅是内容发现，而是提供更深入丰富的研究体验。它能够提供更好的决策支持、帮助培养技能、提供对研究领域动态的深度洞察。
通过与学术界合作，利用高质量、可靠的数据和专业知识，科睿唯安正在 Web of Science 中负责任地部署前沿技术，以推进变革性的研究发现和分析。”

私人医疗保险公司此前并未预料到降价幅度会如此之大——联邦医疗保险和医疗补助服务中心（Centers for Medicare & Medicare Services，CMS）在十次谈判中取得的降价幅度全部大于IRA规定的强制性最低降幅（25%或60%，具体取决于药物上市时间）。科睿唯安曾在3月和4月对30位保险公司高管进行一项调查，结果显示，只有一位高管预计CMS会在10种药物的谈判中全部取得高于强制性最低降幅的降价。

来源：医疗保险和医疗补助服务中心

到2027年，每年将对另外20种药物进行谈判，其中包括通常复杂、昂贵、由医生给药的Medicare Part B药物，例如输注生物制剂。

IRA还改革了利益相关者对Medicare Part D涵盖的疗法的财务义务。这项福利改革对医疗计划产生了负面影响，最明显的是在灾难性承保阶段，它们对高成本药物的成本分摊增加了四倍。同时，患者将受益于新的自付费用上限，即2,000美元（有关该法律改革的更多详情，请阅读《科睿唯安IRA初步解读》）。

科睿唯安就IRA的影响对支付方开展调查

为了更好地了解IRA对医疗保险公司和制药行业的影响，科睿唯安市场准入咨询顾问团队在2024年3月和4月对30位来自全国性和地区性医疗计划、拥有综合保险部门的医疗保健提供者以及药品福利管理机构（pharmacy benefit managers，PBM）的保险公司医药物流和医疗主管（“支付方”）进行了一项调查。本博客总结了部分调查数据，这些数据此前曾在2024年5月国际药物经济学和结果研究学会（International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research，ISPOR）会议上以海报形式展示（查看该海报）。

IRA对未被选中进行谈判的药品价格的影响

科睿唯安的调查结果显示，谈判的影响将不局限于开展直接价格谈判的药品（下称“谈判药品”），这些药品的竞品预计也要降价。

来源：科睿唯安就IRA的影响对支付方开展调查

科睿唯安的调查涵盖了所有治疗领域，结果显示，大多数受访的支付方预计，如果谈判药品的竞品希望维持其当前的医保覆盖范围和管理，其价格将与谈判药品的降价后净价格相似甚至更低，尽管对肿瘤药物可能会更加宽容（见图2）。支付方还表示，他们可能会通过降低医保覆盖范围来惩罚那些没有充分降价的药品，包括实施阶梯疗法，这意味着患者将需要首先尝试价格较低的谈判药品。

IRA对商业市场药品价格的影响

IRA价格控制和保险公司法规仅适用于Medicare市场。然而，接受科睿唯安调查的支付方表示，IRA可能会对商业价格产生一些间接影响。当被问及他们预计Medicare价格降低对商业净价格的影响时，接受科睿唯安调查的所有支付方都认为商业净价格不会保持不变。三分之一的受访者预计，谈判药品的商业净价格将会上涨，因为药企将通过减少商业回扣来弥补IRA带来的损失。三分之二的受访者预计，谈判药品的商业净价格将会下降（见图3）。

图3：三分之二的支付方预计谈判药品的商业净价格将会下降

来源：科睿唯安就IRA的影响对支付方开展调查

有趣的是，与小型区域性计划的支付方相比，更多的大型全国性医保计划的支付方预期商业净价格会下降，因为前者参保人数较少，议价能力较弱。无论计划规模大小，IRA可能会使商业净价格谈判变得更加复杂，因为预计保险公司和药企都将寻求抵消IRA在商业市场产生的财务影响。

IRA对患者获得创新药物的机会的影响

科睿唯安的调查结果表明，IRA导致支付方环境充满挑战，可能会使药企更难确保患者获得其创新疗法。该法案可能会促进各种保险公司利用管理策略的应用（见图4）。最值得注意的是，支付方表示，他们可能会因此推动其成员转向生物类似药。受访者还表示，他们将利用医疗指南（例如美国国家综合癌症网络（National Comprehensive Cancer Network，NCCN）发布的指南），鼓励在具有相同临床评级的类似药物中使用成本最低的药物。

图4：生物类似药和成本最低的疗法对支付方更具吸引力

来源：科睿唯安就IRA的影响对支付方开展调查

IRA对保险公司提供Medicare计划意愿的影响

三分之一的支付方表示，他们可能会因应IRA带来的挑战而退出Medicare Part D处方药计划（Prescription Drugs Plan，PDP）。近五分之一的支付方预计会因该法案而退出一些Medicare Advantage计划（见图4）。IRA对PDP的负面影响可能更大，因为Medicare Advantage计划可以通过加强对Medicare Part B医疗福利（包括手术等非药物费用）的管理来抵消部分Part D支出的增加。PDP涵盖Medicare Part D福利，而Medicare Advantage计划涵盖Part B和Part D，使其能够将Part D增加的财务风险分散到这两项福利中。

图5：IRA的压力可能会将三分之一的处方药计划挤出市场

来源：科睿唯安就IRA的影响对支付方开展调查

IRA对制药行业的总体影响

IRA的影响似乎可能超出政府选择Medicare价格谈判的药物。大多数接受调查的支付方预计，谈判药品的竞品将与Medicare获得的价格持平或更低，并且100%的受访者表示，他们预计Medicare药品价格谈判将影响支付方和药企之间在商业市场上的净价格谈判。

支付方表示，他们对IRA最大的担忧是他们在Medicare Part D改革的灾难性承保阶段的60%成本分摊，其次是2,000美元的患者自付费用上限，这项新政策进一步增加了他们的支出。保险公司担心的其他情况包括合规成本上升、商业市场回扣减少以及Medicare保费增长6%的上限导致的财务限制。支付方受到的这些冲击将以更强硬的价格谈判立场和加强利用管理的形式转嫁给制药行业。

如需详细了解科睿唯安如何帮助生物制药创新者应对快速变化的市场准入环境，请访问918博天堂(中国)的网站。有关IRA的更多信息，请查看《科睿唯安IRA初步解读》，并阅读918博天堂(中国)最近关于首轮价格谈判的帖子，以了解其对药企未来发展的影响。

具体调查结果请阅读由科睿唯安市场准入和证据、价值和准入顾问Varun Saxena、Mengyun Liu、John Stahl、Dee Chaudhury和Margaux Cornell在ISPOR会议上发表的海报。