英国伦敦，2024年7月30日 全球领先的专业信息服务提供商科睿唯安（NYSE:CLVT）今日宣布正式推出全新OFF-X平台。这一升级版解决方案为用户带来流畅无阻的体验，并提供独到的转化医学洞察。它能够提供关键药物与靶点的安全性情报，帮助用户主动识别潜在风险。OFF-X与Cortellis Drug Discovery Intelligence数据库完美集成，构建了一个全面、便捷的一站式安全性信息资源中心。不仅优化了工作流程，提升了工作效率，更为用户在激烈的市场竞争中赢得了先机。

新平台搭载升级版技术栈，在强化原有核心数据的基础上，引入了更强大的功能。此次升级显著提升了性能，特别是将靶点、药物、联合用药以及不良事件的加载时间大幅缩短了80%。此外，平台还新增了更快速的搜索功能，更清晰直观的界面设计、沉浸式的全屏可视化展示，以及一系列辅助分析的高级工具。

科睿唯安生命科学与医疗健康事业部产品管理副总裁Justin Hubbard表示：

“全新OFF-X平台的推出，彰显了918博天堂(中国)在生命科学和健康领域提供切实可行、全面深入解决方案的坚定承诺。OFF-X以其快速和可定制的优势，彻底革新了药物研发至上市后各阶段安全性信息的获取方式。918博天堂(中国)将安全性情报与先进的分析技术相结合，加速药企客户向患者提供安全、有效且商业成功的治疗方案。”

OFF-X平台使用户能够在药物研发全程和上市后阶段，监测与预判毒理学和安全性信号，降低安全性风险并规避资产风险，从而更自信地做出开发与投资决策。

点击此处了解更多关于OFF-X的信息。

关于OFF-X

OFF-X是新一代的转化安全性情报平台，它整合了临床前毒性数据、临床及药物警戒不良事件数据、可视化以及临床前安全性分析工具。该平台每日更新，融合了丰富的分析工具和可视化技术，同时涵盖了广泛的安全性信息资源和数据集。超过15,000个靶点和超过39,000种药物相关的近300万条安全性警报记录，全部由专家校验，并涉及14,000个不良事件和毒性终点。

2022年底，Access联盟国家的制药行业协会对其成员国的行业关联方发起了一项调查，以了解业界对Access的看法。调查获得了66% (108/164)的回复率（具体而言，41家受访公司已参与Access，而67家受访公司尚未参与）。

本项目由英国制药工业协会(ABPI)牵头。科睿唯安与ABPI成员和其他行业协会合作，对调查结果进行了分析，并共同撰写了一篇同行评审稿件（已于2024年3月在TIRS (DIA)期刊发表）。

鉴于通过Access提交监管文件并非强制性要求，因此了解业界对Access的看法对于如何加强该倡议的政策讨论至关重要。

制药行业关联方大多对Access表示肯定

大多数参与Access的关联方都对该倡议的各个阶段表示有良好的体验。关联方主要报告称与RA的沟通交流积极正面，并在预设时间节点收到汇总问题清单。但关联方也指出了一些挑战，例如收到滚动提问，这加大了资源规划的难度。

值得注意的是，关联方报告的体验差异可能是由于他们参与了不同的Access审查（背景不同），也可能是由于他们参与该流程的时间不同。随着时间的推移，Access似乎朝着更好的方向发展，正如关联方报告称，与该倡议的早期阶段相比，近年来的指南更加清晰。

有趣的是，根据大多数（80%）参与Access的关联方反馈，通过Access获得批准对其所在国家的定价和报销时间表“无影响”，这表明需要付出更多努力，以确保较早监管批准带来的收益能够转化为国家层面上的加快准入。Access联盟2021-2024年战略计划的战略目标是探索与国家卫生技术评估（Health Technology Assessment，HTA）机构的合作，因此未来或将在该领域取得进展。

意识到的参与障碍依然存在

行业关联方不参与Access的原因（可通过多项选择题提供多个原因）包括RA之间做出不同决定的风险（39%）、流程过于复杂难以管理（37%）以及各国要求和审查实践的差异（36%）。

缺乏相关流程的经验也是关联方不参与的原因之一。调查结果表明，关联方参与Access的次数愈多，其对Access流程就愈加习惯，从首次提交后对提交前物流会议的需求减少就可以看出这一点。

Access持续改进的契机

调查提出的建议分为六个方面：确保可预测性（包括遵循时间表、避免滚动问题以及争取比国家途径更短的审查时间表）、提高指导和透明度、简化流程、保持灵活性、加强协调性（特别是对于优先审评请求）以及推进行业与RA之间的合作。

尽管Access并不旨在提供加速审查时间表，而是促进资源的有效利用，但关联方可能仍然期望通过Access实现更短的审查时间表。与标准的国家审查相比，RA实际上可能被认为在Access合作审查中的工作量更少。

较好的是，早在行业调查结果公布之前，就已经采取了加强Access的具体措施。例如，2023年12月宣布的“承诺试点途径”为优先审评请求提供了一个更为协调的流程，包括RA之间的协作评估和共同的时间表（而不是由各RA分析优先审评请求的资格）。此外，RA与公司之间新的联合管线会议将促进新发展和更多合作的信息交流。

随着时间的推移，Access似乎正在逐步完善，尽管仍有机会进一步优化该计划，但结果表明该倡议持续有效，具有发展前景。科睿唯安的卫生政策咨询专家为包括贸易协会和生物制药公司在内的众多利益相关者提供支持，以推动卫生政策的变革。

如果您想与我司的商业战略团队（包括卫生政策和市场准入专家）讨论您的计划，请点击此处联系918博天堂(中国)。

本文由科睿唯安的卫生政策顾问Gaia Geraci撰写。Gaia为包括贸易协会和各种生物制药公司在内的众多客户提供支持，以帮助他们了解政策环境并推动政策变革。

为了将安全有效的ADC推向市场，科学家们需要克服每个组成部分所固有的严峻挑战——细胞毒性有效载荷（药物）、单克隆抗体（mAb）和化学连接子——以及让它们协同工作的挑战。随后的技术突破使研究人员对ADC各组成部分的作用机制（MoA）有了更深入的理解，并使相关公司能够推进创新疗法。

如今，从开拓性的初创企业到资源雄厚的大型制药公司，大批公司正在追求突破性的ADC，旨在治疗医疗需求未被满足、往往难以治愈的癌症。这些疗法实现其承诺的潜力正引起大型制药公司的关注，这些公司已花费创纪录的资金投入来获取资产、平台和公司并购，正如918博天堂(中国)在对制药行业交易的最新分析中所描述的那样。在2023年最大的并购交易是辉瑞公司以430亿美元收购Seagen公司，该交易金额远超其他并购，并于该年12月完成。

鉴于该领域异常活跃，要紧跟不同的方法、靶点和公司（这些公司通常在极早期阶段开展工作），以及支持其工作的更大生态系统中的投资者、合作伙伴和研究中心，可能极具挑战性。为了更好地了解当前的科学现状并识别一些有前景的创新者，科睿唯安的分析师查看了该领域的交易估值、临床试验和市场批准数据，确定了包括以下七家值得关注的ADC公司：

• Adcendo ApS，一家总部位于丹麦的公司，其主要项目针对uPARAP受体，该受体在多种间充质癌症中过度表达，包括软组织肉瘤、骨肉瘤、胃肠道间质瘤和间皮瘤；
• Araris Biotech AG，一家位于瑞士苏黎世的公司，致力于开发携带具有不同作用机制的双重或三重药物载荷ADC，以克服癌症的耐药性和异质性；
• GO Therapeutics，一家位于马萨诸塞州剑桥的公司，致力于采用基于平台的技术来开发针对特异性糖蛋白癌症靶点的抗体疗法；
• Heidelberg Pharma AG，一家总部位于德国拉登堡的公司，使用其专有的ADC载荷技术（ATAC®技术），开发以鹅膏蕈碱类化合物作为有效载荷用于癌症治疗的ATAC®或ADC；
• Pheon Therapeutics，一家总部位于伦敦和波士顿的公司，致力于使用新型和经临床验证的单克隆抗体（mAb），结合其专有平台的载荷或现成的连接子-载荷，开发ADC构建体；
• Tallac Therapeutics Inc，一家位于加利福尼亚州伯灵格姆的公司，其ADC技术使用新型寡核苷酸载荷开发了抗体-寡核苷酸偶联物（antibody-oligonucleotide conjugate，AOC），将治疗机制延伸至细胞毒性药物之外；
• 和Tubulis，一家总部位于德国普朗埃格-马丁斯里德（靠近慕尼黑）的公司，正在开发新的专有技术，包括Tub-tag®和P5偶联平台，这些平台可提供多种针对实体瘤的靶向分子和创新有效载荷。

ADC治疗市场正沿着多个方面迅速扩张，包括：

• 过去五年中的交易价值和交易数量急剧增长，根据科睿唯安的数据，制药公司争相与ADC公司合作或收购这些公司；
• 肿瘤学领域转向后期临床开发，同时针对非肿瘤学适应症（如眼、肾、肝、胃肠和传染病）也产生了越来越多的证据；
• 监管环境的积极变化，在主要市场中已批准的13种ADC中，有9种是在过去5年内获批的。

如您想要深入了解这个令人振奋的治疗领域，并深入了解918博天堂(中国)所关注的上述七家公司，请下载报告《值得关注的ADC公司》。

这是科睿唯安研究人员利用索赔和电子健康记录数据（通常称为真实世界数据，RWD）对1080万名美国成年人进行的回顾性队列研究得出的结论。这些差异的细微之处非常重要，因为这些疾病经常被误诊，而且在美国的少数种族和族裔群体中，这些疾病的漏诊情况更为普遍。提高临床医生的认识可以改善患者的早期诊断和疾病管理。

“自身免疫性疾病通常难以诊断，误诊常常发生，且在研究文献中，种族和族裔数据始终是一个持续存在的缺口，”科睿唯安流行病学高级总监Evelyn P. Davila博士说道。“这些疾病主要在美国的非西班牙裔白人和黑人个体中进行研究，对西班牙裔和其他种族/族裔个体的研究甚少，相关研究的缺乏可能会增加在这些群体中发生误诊的可能性。”

由于治疗安全性和有效性有时会因族裔而异，这对患者构成了一个问题；对于开发商来说也是如此，他们日益面临着美国食品药品管理局（FDA）等监管机构施加的压力，要求开发商展示产品对不同人群的影响。很多临床试验无法一直提供足够的亚群体样本量，幸运的是，RWD正开始提供一种增强临床试验的手段。

“918博天堂(中国)能够进行多种统计回归分析，”Davila博士说道，“这得益于通过电子病历和索赔数据获得的大样本量，突破了传统观察性或临床研究中典型小型数据集的限制。利用RWD不仅能够实现更精确的估计，而且由于信息的丰富性和深度，还可以对广泛的自身免疫性疾病进行全面分析。”

在科睿唯安的研究中，研究人员发现，尽管不同种族和族裔群体之间的患病率差异仅表现出中度变化，但共病率的差异却非常显著。例如，在非西班牙裔白人中，最常见的并发免疫介导炎症性疾病为炎症性肠病（inflammatory bowel disease，IBD）和银屑病/银屑病关节炎（psoriasis/psoriatic arthritis，Pso/PsA）；而对于非西班牙裔黑人、西班牙裔和亚裔成年人，最常见的并发免疫介导炎症性疾病则为系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus，SLE）和类风湿性关节炎（rheumatoid arthritis，RA）。

“由于IMID患者的误诊率相对较高，了解IMID在不同种族和族裔中的差异有助于早期诊断并改善疾病管理，”文章总结道。

“918博天堂(中国)与多家制药公司的合作突显了理解不同人群疾病状况各异的的重要性，”Dr. Davila说道。“这包括分析人口统计数据，并探究与特定疾病或状况相关的风险因素。这些洞察有助于评估新开发药物的市场需求。FDA等监管机构正日益要求进行详尽的人口统计学评估，以解决潜在的抽样偏差，增强研究适用性，并减少诊断和治疗中的不公平现象。因此，918博天堂(中国)通过918博天堂(中国)的见解平台（Insights Platform）提供全面的流行病学报告，针对220多种疾病，提供按年龄和性别划分的发病率和患病率估计。订阅者可以获取这些宝贵的数据，如需获取种族和族裔方面的见解，可以轻松要求提供任何所关注疾病的定制分析。”

科睿唯安的流行病学数据套件帮助生命科学公司判断市场规模和了解目标市场，覆盖45个国家、220多种疾病和其生物标志物，以及3500多个患者细分市场。如需了解更多信息，请点击此处访问相关链接。您可以点击此处阅读关于该研究的信息。

英国伦敦，2024 年 1 月 8 日——全球领先的专业信息服务提供商科睿唯安（纽交所股票代码：CLVT）今天发布年度《最值得关注的药物预测》报告，通过深入的分析，预测 2024 年最有潜力取得重大商业成功和临床成果的药物。该年度报告已成为不断演变的全球医疗领域中重要的行业资源，截至  2024 年已连续 11 年发布，超过 85 种药物入选最值得关注的药物。

今年报告遴选了 13 种有望 2024 年进入市场的新疗法和药物，并预测它们 2029 年前将成为重磅炸弹药物，或有能力改变临床治疗模式让患者受益。这些前景广阔的新进展包括针对乳腺癌、A 型血友病、镰状细胞病、克罗恩病、溃疡性结肠炎、呼吸道合胞病毒 (RSV) 和多发性骨髓瘤等疾病的众多创新疗法。

此外，报告还重点关注了不断增长的中国慢性病市场，并着重介绍了可能在 2029 年前销售额达到10 亿美元或能够显著改善中国患者治疗方案的7种药物。

科睿唯安生命科学和医疗健康全球思想领导力负责人 Mike Ward 说：“支撑生物制药行业的基本面从未如此强劲，新技术推动了医疗进步，并为之前需求得不到满足的患者提供了治疗选择。今年的报告依托深厚的行业专业知识和全面的治疗领域差异化数据，根据最新的科学突破确定了创新药物，这些药物有望对患者的治疗效果产生变革性的影响。”

2024 年将成为制药业创新转型之年。在过去十年科学突破的支持下，抗体偶联药物和人工智能/机器学习等新模式正在取得临床成功，并为以前医疗需求未得到满足的患者提供治疗。政府控制医疗保健成本的举措、持续的高资金成本和全球地缘政治争端等外部因素正在抑制投资者对该行业的兴趣。

今年的报告还重点分析了对新药的发现、开发和交付具有重要影响的趋势，并着重介绍了未来几年将实现重要里程碑的药物和候选药物，它们有望入选重磅炸弹药物或成为突破性药物。

2024年最值得关注的药物包括：

阿柏西普（高剂量；艾力雅® HD），由拜耳公司和再生元制药公司开发。对于湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）或糖尿病性视网膜病变（DR）患者，其现有治疗选择由于具有侵入性且给药方式繁复因此市场接受度有限；而高剂量阿柏西普以更低频率给药就能达到与当前标准治疗相似的疗效和安全性。

布地奈德（TARPEYO®/Kinpeygo®/Nefecon），由 Calliditas Therapeutics AB、云顶新耀和 史达德开发。TARPEYO®/Kinpeygo®（开发项目所用名称为Nefecon）是第二代合成非卤化皮质类固醇布地奈德。与传统皮质类固醇相比，布地奈德缓释制剂在降低原发性免疫球蛋白A (IgA) 和减缓肾功能下降方面显示出更大的有效性，并且具有更好的安全性特征。

Datopotamab deruxtecan（Dato-DXd），由阿斯利康和第一三共开发。凭借其成为同类最佳 TROP2 靶向抗体药物偶联物 (ADC) 的潜力，datopotamab deruxtecan 注定能在 HR 阳性 /HER2 阴性和三阴性乳腺癌市场中占据排名第二的市场份额（仅次于拓达维 ® ；吉利德科学），并可进入非小细胞肺癌 (NSCLC) 市场。此次合作将阿斯利康对NSCLC和乳腺癌的战略关注和对ADC的投资与第一三共专有的DXd ADC 技术相结合。

Efanesoctocogα（ALTUVIIIO/BIVV001）由赛诺菲（Bioverativ Therapeutics Inc）和 Swedish Orphan Biovitrum AB（Sobi®）共同开发 。Efanesoctocog alfa 是第一种每周给药一次的凝血因子VIII (FVIII) 替代静脉输注疗法，相较于目前可用的 FVIII 治疗，可帮助患者减少注射频率方面的负担。对于不愿接受新型疗法（如mAbs 或基因疗法）的患者，Efanesoctocog alfa 可能是一种有吸引力的选择。考虑到当前临床试验中证明的 FVIIII 水平、注射频率和安全性特征，临床医生也认为 efanesoctocog alfa 有利。

Ensifentrine（RPL554），由 Verona Pharma 开发。Ensifentrine是一种吸入型的磷酸二酯酶 (PDE)3 和PDE4 双重抑制剂，预期能够减少中重度慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 的恶化，而不会像当前的口服 PDE 抑制剂一样产生全身性副作用。如果获得批准，这将是同类首创，也是超过 10 年来首个可用于维持 COPD 治疗的新型机制。面对该患者群体有限的治疗选择，Ensifentrine具有的临床和安全性特征将使其有望成为该人群中颇具有前景的补充治疗选项。

Exagamglogene autotemcel （CASGEVY /exa-cel）和lovotibeglogene autotemcel (LYFGENIA/lovo-cel/前称为 LentiGlobin)，分别由CRISPR Therapeutics、Vertex Pharmaceuticals Inc（exa-cel）和蓝鸟生物（lovo-cel）开发。广受关注的exagamglogene autotemcel和 lovotibeglogene autotemcel将成为首批用于镰状细胞病（SCD）和β-地中海贫血症的疾病修饰疗法（DMT）。exagamglogene autotemcel 在全球首次获得 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法的批准具有里程碑意义，也为在其他地区获批奠定了基础。

Mirikizumab（Omvoh/ LY-3074828），由礼来公司开发。Mirikizumab是一种靶向IL-23的p19亚基的单克隆抗体（mAb），已被欧洲药品管理局（EMA） 和美国食品药品管理局（FDA ）批准作为溃疡性结肠炎的首创疗法，将可能是获批克罗恩病同类别中的第三个疗法。其去年已入选《2023 年值得关注的药物预测》，但由于在美国延迟上市，因此今年又入选《2024 年最值得关注的药物预测》。

Niraparib和醋酸阿比特龙 (AKEEGA)，由强生创新制药开发。这是第一种也是唯一一种结合了 PARP 抑制剂（niraparib）和新一代激素治疗（醋酸阿比特龙）的双重作用（或固定剂量复方 [FDC]）片剂。其可用于治疗有害或疑似有害 BRCA 突变、转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，应能有助于满足对更有效治疗的需求。

RSVpreF (ABRYSVO/PF-06928316) 和 RSVpreF3 (AREXVY/GSK-3844766A)，由辉瑞公司 (ABRYSVO) 和葛兰素史克公司 (AREXVY) 开发。呼吸道合胞病毒（RSV）感染仍然是一个公共卫生问题，在婴儿和老年人（65 岁及以上）中尤其显著。RSV 感染是一种常见的上呼吸道感染，严重的病例可能需要住院治疗，RSV 感染具有季节性，症状与流感和 COVID-19 相似。针对婴幼儿和老年人的 RSV 疫苗（RSVpreF 和 RSVpreF3）的首次获批标志着一个重大的公共卫生里程碑。

Talquetamab (TALVEY)，由强生创新制药开发。在分别获得欧盟委员会和美国食品药品管理局的附条件批准和加速批准后，talquetamab 成为首创靶向 CD3 和 GPRC5D 的双特异性抗体，用于治疗多发性骨髓瘤。基于关键性 I/II 期 MonumenTAL-1 试验的结果，其已被批准用于既往接受过大量治疗的复发性或难治性（R/R）多发性骨髓瘤患者。正在进行的 III 期试验预计将证实 talquetamab 在已获批背景下的临床获益，并在其他多发性骨髓瘤患者人群中实现标签扩展，包括与其他已获批准的药物联合使用。Talquetamab 将成为这种无法治愈且经常复发的疾病的重要补充选项。

Zolbetuximab（IMAB362），由安斯泰来制药开发。转移性 HER2 阴性胃癌和食管胃交界处（GEJ）腺癌是出了名的难以治疗，并且该领域对新的有效治疗方法的巨大需求明显未得到满足。与 HER2 阳性疾病（已有 HER2 靶向药物可用，包括曲妥珠单抗 [ 基因泰克 ]和 ENHERTU® [ 第一三共 ]）相比，HER2 阴性患者的靶向治疗选择更加有限。Zolbetuximab将作为首创靶向肿瘤的 claudin 18.2 (CLDN18.2) 抑制剂和一线转移性 HER2 阴性胃或 GEJ 腺癌的治疗药物，解决一些未满足的需求。

一些新技术平台有可能在2024年实现重大概念验证，包括CRISPR-Cas9基因编辑以及人工智能/机器学习工具在药物发现、临床开发和商业发布中的应用。从长远来看，后一种技术具有巨大的潜力，可以帮助制药商降低成本并缩短创新周期，从而更快地向患者提供更多创新药物。

科睿唯安2024年度《最值得关注的药物预测》报告可在网上免费获取，请点击下载。

有关2024年《最值得关注的药物预测》报告的更多更新和分析，请访问“最值得关注的药物预测”网页，并关注“科睿唯安生命科学与制药”官方微信公众号。

要了解更多有关科睿唯安如何帮助医药公司知晓和洞悉药物发现、开发和交付过程的信息，请访问http://clarivate.com/industries/life-sciences-and-healthcare。

科睿唯安2024年《最值得关注的药物预测》报告的方法论

为了确定《2024 年最值得关注的药物预测》清单，918博天堂(中国)收集了160 多位分析师的专业意见，涵盖了数百种疾病、药物和市场，同时查询了了 11 个贯穿产品研发和商业化生命周期的综合数据库，包括  Cortellis Competitive Intelligence, Disease Landscape & Forecast, BioWorld, Drug Timeline & Success Rates, Cortellis Clinical Trials Intelligence, Cortellis Generics Intelligence, Cortellis Deals Intelligence, Access & Reimbursement payer studies, Clarivate Real World Data and Analytics, Web of Science Derwent Innovation 以及其他行业来源，包括生物制药公司新闻稿、申请文件和同行评议出版物。分析研究选择了处于 II 期或 III 期临床试验阶段、处于注册或批准阶段，或已经在2023年上市的候选药物，包括有新适应症获批且可能对行业带来重大影响的药物；在 2023 年之前上市的药物不在评选范围内。科睿唯安专家和分析师根据药物预期批准或上市日期、竞争格局、注册审批状态、临床试验结果、市场动态和其他关键因素等，对每种药物进行了单独评估，并添加了一些新药，虽然这些药物可能达不到重磅炸弹的标准，但有望改变治疗方式。

报告所列数据提取最晚截至2023年12月31日。报告及本新闻稿所提及药物均基于科睿唯安现有的数据进行预测，药物的实际表现可能与报告中的预测存在显著差异。

科睿唯安致力于在整个药物、器械和医疗技术生命周期内为客户提供全面支持，以促进人类健康。通过将患者旅程数据、治疗领域的专业知识、人工智能和分析方法相结合，释放隐藏的洞察力，推动数据驱动的决策并加速创新，科睿唯安端到端研究情报将赋能客户更好地掌握不断变化的市场环境，做出明智的循证决策。

关于科睿唯安

科睿唯安是全球领先的信息服务提供商。918博天堂(中国)为全球用户提供信息与洞见，帮助他们改变观点、改善工作，让世界变得更加美好。918博天堂(中国)的解决方案基于先进的技术与深厚的行业积淀，涵盖学术研究和政府机构，生命科学与健康，知识产权各个领域。如需了解更多信息，请访问 appn2o.com

媒体联系:

宛志弘

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Dialog 检索系统功能丰富，可满足不同行业和用户的需求，包括模块化、点对点的监控解决方案，已成为药物警戒 (PV) 文献监控的宝贵资源。同时它还支持知识产权研究，通过全面的文献分析促进系统性审查，并为商业情报战略决策提供可付诸行动的洞察方案。

把这些产品和服务纳入科睿唯安产品组合，进一步加强了科睿唯安用于支持药物警戒医学文献监测、专利研究、系统综述文献检索、MDR 文献检索以及竞争和商业情报研究的解决方案，  客户可以利用综合的专业知识、数据和技术，做出更明智、更快速的循证决策，促进研究和临床成果。

Dialog Solutions 网站 (http://dialog.com/) 将迁移到 clarivate.com，使其产品和解决方案能够抵达更广泛的全球受众。在产品应用方面，Dialog 平台和 Drug Safety Triager 等关键解决方案将以科睿唯安品牌进行开发和销售。

科睿唯安不断完善自身产品和服务，从客户所在行业、面临的痛点和挑战以及客户所服务的客户的角度出发，致力于为客户提供最佳服务。此次整合是又一个里程碑，进一步加强了 科睿唯安作为全球领先的信息和洞察力提供商的地位，帮助将情报转化为客户所需的答案，解决医疗保健领域的主要挑战。

科睿唯安致力于确保用户从最需要的综合解决方案中获益，满足他们最迫切的需求。918博天堂(中国)将继续投资和探索创新技术，包括人工智能和机器学习，以支持客户努力解决贯穿药品、设备和医疗技术生命周期的主要医疗保健挑战。

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过去五年，中国大陆医疗保健系统领导开足马力，在缩短新药在国内市场与西方市场之间可及性的滞后问题中取得了重大进展。

在国内加速批准的一个主要障碍是药企为了补充全球试验产生的临床证据，必须遵循国内严格的注册要求开展临床试验。为了解决这一痛点，药品审评中心 (CDE) 于 2017 年宣布，将接受基于境外多中心试验的临床试验数据提出的上市申请^[1]，但要获得新药或标签扩展的批准，开发者还需要满足 CDE 的一些具体要求。

次年，中国政府成立了由国务院 (SC) 和国家卫生健康委员会 (NHC) 专家组成的工作委员会，旨在甄别已在西方市场获批准而在中国大陆急需的一些药物，具体包括用于缺乏有效治疗选择的罕见病和危重疾病的药物，以及在治疗危重疾病方面明显优于现有疗法的药物^[2]。同时，CDE 还建立了促进此类批准的特设通道。在三年的时间内，工作组发布了一份包括 81 种药物的清单（分三批公开），其中一半以上用于治疗缺乏有效治疗选择的罕见适应症^[2-5]。纳入清单的药物中有超过 60% 随后被批准用于目录中的适应症，表明该市场需要更新的和更有效的治疗选择。

为进一步加速审批进程，2020 年，CDE 采取了更开放的做法，将相关规定不仅限于工作组确定的药物。CDE 还发布了接受药品境外临床试验数据的指导原则。指导原则指出，由于审查流程根本目的是确定药品在目标人群中的安全性和有效性，因此基于这些风险-获益评估的结果，确定现有临床证据是否支持在中国大陆患者中使用或者是否需要额外数据。

图 2：审查流程中涉及的关键步骤和可能的结果^[6]

918博天堂(中国)的研究表明，许多患者（特别是患有罕见疾病和/或现有治疗方案无效的患者）已从修订后的条款中获益。

表1：列举部分适应症及产品根据境外临床试验数据在中国大陆获得批准/标签扩展（来源：CDE.org、科睿唯安分析）

“双赢”局面

中国的监管官员不仅在持续努力建立稳健的审批程序，确保创新疗法更快地进入中国大陆，同时，他们还在争取改善患者对创新疗法的可及性和负担能力，包括将此类疗法纳入国家医保药品目录 (NRDL) ，以及通过惠民保（补充商业保险）等其他创新渠道获得此类疗法。此外，NMPA 还建立了海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，以在试点地区加速审批急需的、基于真实世界临床证据的进口药品。

综上所述，最近的改革和规定包括：

• 加速中国大陆更快地获得许多创新和改进的疗法
• 增加可选治疗方案的数量，特别考虑到对现有治疗选择耐药和/或缺乏有效治疗选择而无法满足医疗需求的特定患者群体
• 允许跨国公司 (MNC) 通过多种路径进入利润丰厚的市场。

参考文献

[1]Opinion on deepening the reform of the review and approval system and encouraging the innovation of drugs and medical devices, October 2017.

[2]Opinion on the list of new drugs marketed overseas urgently needed in China, August 2018.

[3]First list of overseas new drugs urgently needed in clinical practice, November 2018.

[4]Second list of overseas new drugs urgently needed in clinical practice, May 2019.

[5]Third list of overseas new drugs urgently needed in clinical practice, November 2020.

[6]Clinical technical requirements for overseas drugs not yet imported to China, October 2020.

垂直整合是医疗卫生服务体系很常见的一种整合模式。医疗卫生服务体系通常会购买保险或建立保险计划，作为其整体医疗服务的延伸，通过完善连续通畅的转诊服务路径及把控患者的临床和处方决策增加收益。而在支付方角度更常见的则是横向整合，通常涉及基础更广泛的合作或战略联盟，以改善医疗保健服务，往往也可以同时改善财务状况。这样的整合意味着二者向新的业务领域迈出了第一步，从而填补医疗服务方面的空白，或扩展现有医疗服务和项目。

以下是最近正在重塑美国医疗保健服务和支付业务的一些并购案例，同时介绍了业内的一些参与者以及他们的举措将如何影响药物研发和未来的上市策略。

药房巨头争相扩大医疗集团的收购

2018 年，CVS Health 收购了美国顶级保险公司之一 Aetna，此举震惊了医疗保健行业。然而，这家零售巨头并未就此罢手，在出价高于亚马逊收购 Signify Health 家庭保健平台 5 个月后，即 CVS 的投资部门向一家拥有 125 家实体诊所的混合型初级/远程公司，Carbon health 投资 1 亿美元后的一个月，CVS Health 再次宣布，即将以 106 亿美元收购 Oak Street Health。Oak Street Health 是一家专注于为参保患者提供有价值的医疗服务的初级保健公司，在 21 个州共设有 169 家门店，预计到 2026 年其门店规模将翻一番，达到 300 家。

CVS 对 Oak Street 的收购与近 20 年来向整合型支付方和提供方的演变一致。2006 年夏季，该药店通过收购明尼阿波利斯的 MinuteClinic 进入零售诊所行业。MinuteClinic 是一家完善的零售医疗保健诊所连锁机构，在 CVS Pharmacy 内设有多家诊所。本次收购后，CVS 开始与全国各地的医疗系统（如 Cleveland Clinic）合作，对 MinuteClinic 的中等水平医疗提供方提供医生照管服务。而与此同时，Walgreens 于 2006 年秋季推出免预约诊所，在便利医疗领域崛起，成为其强大的竞争对手。

2019 年，当 Walgreens 将其最后一家医疗保健诊所出售给合作医疗系统时，CVS 宣布将其近 1,200 家 MinuteClinic 诊所转化为专注于慢性病管理和预防医学的更大规模平台 HealthHUB 。此外，在 Walgreens 将其在初级保健公司 VillageMD 中的持股比例从 30% 提高至 63%，然后宣布计划在 2027 年之前运营 1,000 家诊所后，其目的已经显而易见：CVS 从他最近整合 Aetna 计划中保持竞争力并管理成本，由此可以对自持的初级保健体系出价更高从而获益。

2023 年 1 月，VillageMD 以 89 亿美元收购了 Summit Health（由 Cigna 的 Evernorth 子公司投资）。Summit Health 是一家价值导向的医疗机构，通过 CityMD 提供初级、专业护理以及紧急护理，在纽约、新泽西、康涅狄格、宾夕法尼亚和俄勒冈州中部设有 370 多家诊所。同年 3 月 3 日，VillageMD 宣布将收购康涅狄格州的医疗集团 Starling Physicians，将其业务范围扩大到 26 个市场的 680 家当地诊所。

除了以上这些进展之外，Walgreens 最近还推出的帮助患者管理慢性病的健康角 (Health Corners) ，并在 2022 年 10 月宣布将全面收购 CareCentrix（一个帮助急性期后护理和家庭护理的平台），更加突显了 Walgreens 成为领先医疗保健提供方的计划。

近期，在亚马逊 2022 年 7 月同意收购 One Medical（一家在全国近 190 家诊所与当地卫生系统合作的初级保健组织）之后，CVS 和 Walgreens 都采取了一些举措，更加突显出了众多行业趋势。

支付方和提供方之间的界限逐渐模糊

越来越多的大型综合服务网络和国家支付方正在相互竞争、降本增效，以更好地控制患者成本和产生更好的结果。临床整合网络的持续巩固和增长，加上随着一些 IDN 拥有的医疗计划的扩张，如德克萨斯州的 Baylor Scott & White Health，正在创建自成一体的医疗保健生态系统，形成了既是直接雇主协议中现成的狭窄型网络，也是支付方谈判中的谈判筹码这样的形态。支付方正通过创建、收购或加强自持的医疗网络和医疗保健诊所应对当前的趋势。

最显著的一个示例是 UnitedHealth’s Optum，它正在稳步建立一个由全国 6 万多名医生组成的网络，并且在最近收购了 Kelsey-Seybold 诊所。Kelsey-Seybold 诊所是一家在休斯顿市场中价值医疗的关键推动者，也是美国评级最高的医疗保险优势计划运营商之一。而且，其垂直整合结构（拥有近 500 名医生和癌症中心、德克萨斯州最大的独立门诊手术中心和五星级医疗保险优势计划）使其成为 UnitedHealthcare 的理想收购目标。该公司一直积极寻求深耕整个德克萨斯州的风险和价值医疗策略。Optum 其他引人注目的收购包括 Crystal Run Healthcare（这是一家位于纽约哈德逊谷和下卡茨基尔地区的医疗机构，拥有 400 多名医生和近 50 个专科）、Atrius Health（马萨诸塞州最大的独立医生网络）；以及 Healthcare Associates of Texas（位于达拉斯的医生实践管理公司）。2023 年 2 月，UnitedHealth 通过收购全国性家庭医疗保健服务提供商 LHC 集团增加其 Optum 的服务项目，使其在家庭护理需求增加时，能够在患者家中提供价值导向的医疗服务。

2010 年代，美国第二大医疗保险管理机构 Humana 在其选定市场中（包括部分 Walgreens 药店内部）推出了重点关注老年人的初级保健合作伙伴诊所，目前在更名为 CenterWell 和 Conviva Care Solutions 的品牌旗下运营 222 家此类诊所。在收购 Kindred at Home 并将其重新命名为 CenterWell Home Health 后不到一年，Humana 于 2022 年 5 月宣布与私募股权公司 Welsh、Carson、Anderson & Stowe 合资 12 亿美元，在 2023 年至 2025 年间再开发 100 家以老年人为重点的诊所。在 CVS 宣布收购 Oak Street 之后，Humana 与长期合作伙伴 ChenMed 签订了一份为期五年的合同，Humana 的 MA 成员将与 ChenMed 的老年人初级保健中心建立医疗网络。值得一提的是，Humana 和 ChenMed 在乔治亚州、肯塔基州、弗吉尼亚州、伊利诺伊州和路易斯安那州的 JenCare 老年医学中心合作了十多年。Humana 对老年人医疗保健的积极投入再次表明了其 2023 年 2 月宣布完全退出商业战场的计划。

即使是陷入困境的保险科技公司 Bright Health 也担负风险，尽管他于 2023 年退出了全国交易所，并将其医疗保险优势业务重心重新调整为仅在加利福尼亚州，目前以“Neue Health”的名称运营着初级保健中心。

初级保健向价值医疗的飞跃

在过去十年中，由于新的价值医疗模式、使用技术管理数据以及 COVID-19 大流行，使远程医疗更加普及，因此初级保健的私人投资激增。然而初级保健机构通常资金不足，因此需要从服务收费到其他报销模式的过渡阶段使其逐渐成熟。这样的模式可以为医疗保健提供方支付一定金额的报销，保证健康人群比例、管理慢性病及减少再入院，从而节省大量费用。例如，Signify Health 的子公司 Caravan Health 与 Medicare ACO 的 170 家提供方合作，在 2021 年总节省了 1.38 亿美元。

亚马逊于 2023 年 2 月完成了 39 亿美元的交易后，立即以折扣价 144 美元向消费者提供为期一年的会员资格。这可能是该公司决定收购 One Medical 的关键所在。除了直接面向消费者的模式外，One Medical 还与 8,500 名雇主合作，为其员工提供医疗服务。不仅如此，One Medical 还在其运营的大多数市场接受保险，并与当地卫生系统合作。

尽管价值医疗模式的重点关注对象是老年人群，但918博天堂(中国)能够看到，基于风险的价值医疗 (VBC) 越来越多地扩展至其他人群。例如，Morgan Health（摩根大通的医疗保健风险部门，旨在提高员工医疗质量、成本和公平性）在 2021 年向老年人初级保健运营商 Vera Whole Health 投资了 5,000 万美元。Vera 正积极从按服务项目收费模式转变为全球按人头付费模式 (globally capitated model) 。

参与者以高风险社区和人群为目标

如今，健康的社会决定因素正在成为美国医疗保健体系更重要的阵地，全国支付方都已看到初级保健子公司在社区护理方面服务不足的价值。CVS 即将收购 Oak Street Health 和 Signify Health，这预示着 SDOH 投资将显著拉通，同时竞争性保险公司也将有所响应，如 Humana（该公司在全国选定市场运营名为“鸿图 (Bold Goal) ”的人口健康项目，重点关注住房、食品、医疗健康教育和得到护理）和 UnitedHealth 集团（该公司拥有自己的 SDOH 总裁，Alex Billioux，M.D.）。

Oak Street Health 为 50% 以上的非裔美国人、西班牙裔/拉丁裔或土著患者提供交通援助、家庭护理访视、社区活动、行为上的健康支持和食物援助。同时，对 ACO 进行技术支持的合作，在 200 多个卫生系统和 100 个具有联邦资质的卫生中心为 50 多万名患者提供服务。

价值导向的初级保健公司，如 Summit Health（被 Cigna 和 Walgreens 的 VillageMD 收购）、One Medical（被亚马逊收购）和 VillageMD（Walgreens 持有大多数股份），均为理想的收购目标，因为这些公司“现成”的基础设施和技术平台有助于提供方成功签订风险合同。价值导向的运营模式有助于药店巨头和保险公司等非传统医疗保健提供方为医疗服务不足的社区和人群的护理弥补差距。

即使是庞大的医疗计划也要得到 Blue 的加持

Blue Cross Blue Shield（蓝十字蓝盾）计划是一个由过去独立和非营利性区域组织组成的网络，在行业内统称为“The Blue”，一直处于价值医疗领域前沿。今年 1 月，Elevance Health（前身为 Anthem）宣布将路易斯安那州的 Blue Cross Blue Shield 纳入其营利性巨头。

对于 Elevance 而言，此次收购是一次规模不小的扩张：这家路易斯安那州的运营商拥有超过 100 万名会员，是迄今为止该州占主导地位的医疗保险公司。对于 Blue 计划，此次合并意味着可以获得 Elevance 的服务和系统以及雄厚的资金。Elevance 从其现有的当地办事处执行其每项 Blue 计划，妥善维持当地管理，以此保持与当地深厚的联系和服务的连续性。

多年来，Elevance 一直在寻找更多的 Blue 计划合作伙伴，但迄今为止都没有得到回应。得益于 Blue 品牌和 Blue Cross Blue Shield 联盟的国家互惠网络部署，独立运营的 Blue 通常在各方都能享有一席之地。近年来，较小规模的独立 Blue 实体作为区域组织合并，并维持其非营利状态 (Highmark，Regence) 的情况更为普遍。然而，当现今医疗保健行业的各个层面都在并购和垂直整合战略下“出圈”时，BCBSLA 显然看到了Elevance规模的价值。

自 2017 年以来，BCBSLA 和 Elevance Health 合作成立了 Healthy Blue 合资企业，该公司在该州运营医疗补助 MCO，已拥有 34 万名成员。

BCBSLA 的超净资产达 18 亿美元，当非营利性机构转变为营利性机构时，由于该公司因其税收状况的获益，公众应获得其中部分资金。因此该交易包括建立一个 30 亿美元的基金会—— Accelerate Louisiana，来惠及该州公众健康。对于消费者而言，最显著的变化将是由 Express Scripts 转变为 Elevance 的内部药品福利管理。

该交易预计将在第四季度完成，待国家监管部门批准。

表1：美国医疗保健组织的关键收购

截至日期：2023 年 4 月 11 日
来源：科睿唯安生命科学与医疗健康部分析师，根据新闻稿和新闻报道汇总

对医药与医疗技术的影响

这些进展表明，目前各方正在力求摒弃住院治疗，认为其是最昂贵的医疗服务模式，从而转变为以初级保健为主导的方式。而住院治疗将越来越多地仅用于最复杂的病例，对慢性病管理、姑息治疗和预防性治疗的权衡将转移到居家等其他环境。

无论是建立自己的医疗网络的支付方，还是 CVS、Walgreens 和 Amazon 等新晋的医疗服务企业，所有参与者的投资都是希望改善目前难以为继的昂贵且不便的现状。

对于医药与医疗技术公司而言，随着支付方/提供方环境的快速发展，为了能将新药、器械、诊断和手术推向市场，并确保能够惠及患者，业内公司都需要紧跟新兴切入点。此外，要显著改变患者的感受，可以按病情复杂性对患者旅程进行分层。最后，紧跟患者旅程的迅猛发展至关重要，这不仅是便于设计改善患者健康结局和生活质量的产品，也能够帮助确定患者采纳程度和依从性方面的壁垒和驱动因素。

本研究由科睿唯安高级科学编辑 Shyama Ghosh、高级流行病学家 Shilpa Thakur、总编辑 Stephen DuPraw 和高级总监 Evelyn Davila 合作开展。

LHON 全球患病率

Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 是一种罕见的、母系遗传的线粒体疾病，男性患者居多，常在儿童期或青年期发病，可主要影响十几岁和二十几岁的男性，并导致失明。发病特征是视网膜神经节细胞退行性变引起的快速进展性视力丧失，导致一年内永久性（非疼痛性）失明。

IPD 流行病学数据库（Cortellis 解决方案）提供了关于 LHON 的患病率和原发性突变、发病率以及死亡率的信息。研究显示，全球 LHON 患病率为 4.3/100,000，欧洲报道的患病率为 2.3/100,000。然而，患病率因国家和地区而异。欧洲患病率较高的国家和地区是英格兰东北部 (1:31,000)^[1]、荷兰 (1:39,000) 、丹麦 (1:54,000) 和芬兰 (1:48,000)^[2]，而美国报道的患病率为 1:50,000^[3]。在南印度，一项研究记录的患病率为 1:737^[4]。

LHON 突变率的差异影响治疗效果

大多数 LHON 患者携带称为原发性 LHON 突变的三种致病性线粒体 DNA 突变之一 (11778G>A [ND4]、14484T>C [ND6]和3460G>A [ND1]) 。多个研究小组已成功使用人野生型 ND4 基因导入用于预防 LHON 患者视网膜神经节细胞退行性变^[5]。然而，同一区域内的患者组间突变率可能不同，这可能影响患者治疗的疗效。

ND4、ND6 和 ND1 突变占 LHON 病例的 80%-90%，常见于家族性病例。ND4 是全球范围内最常见的突变，ND6 和 ND1 次之。2021 年在美国、法国、意大利、西班牙和英国进行的 REALITY 研究报道了 ND4 (61%) 、ND6 (20%) 和 ND1 (18%) 的分布^[6]。其他研究对此报道了不同的比例，但 ND4 始终是最普遍的突变。在北爱尔兰的一项研究中，ND4 突变的流行率为 100%^[7]。

LHON 另外值得注意的一点是，在携带这三种原发突变之一的男性和女性中，分别仅有大约 50% 的男性和 10% 发生的女性经历视神经病变。虽然突变状态与视力丧失首次出现的时间没有太大关联可能不会受到突变状态的显著影响，但患者的基因组成会影响视力的自行恢复，这可能发生在疾病出现的多年以后。此外，ND6 突变患者的疾病进展往往较轻不那么严重，而携带 ND4 和 ND1 突变的患者预后较差，自行恢复的几率更低。

利用真实世界数据分析 LHON 动态分布

为了更好地理解 LHON 的动态分布，包括美国的疾病流行率和药物使用，918博天堂(中国)分析了来自电子健康记录 (EHR) 的真实世界数据以及医疗机构和医疗服务提供者的索赔和药房数据。科睿唯安美国真实世界数据集覆盖了美国各州约 90% 的参保人。918博天堂(中国)使用 ICD-10 和 ICD-9 代码 H47.2 和 377.16 检索 2018 年至 2021 年的数据，识别每年确诊为 LHON 的患者。确定 LHON 患者后，将其映射至 EHR 数据，以分析人种和种族差异。

918博天堂(中国)的真实世界数据分析显示，每 10 万人中 LHON 的每 10 万人患病率比理论值高提高了 1.3 倍，其中男性和非西班牙裔白人的确诊率更高（如图 1 和图 2 所示）。尽管非西班牙裔白人约占所有 LHON 患者的 85%（占大部分数据），但科睿唯安EHR数据表明，黑人/非裔美国患者 (11%) 、其他人种 (3%) 和西班牙裔 (1%) 的代表性较低。

图 1：美国 LHON 流行率趋势

来源：科睿唯安真实世界索赔数据

图 2：男性 LHON 确诊率更高

来源：科睿唯安真实世界索赔数据

918博天堂(中国)通过 NDC 代码、CPT、HCPCS、ICD-9 和 ICD-10 程序代码识别了一组药房和手术索赔记录，据此分析了 LHON 的治疗模式。分析包括 2018 年至 2021 年抗生素、类固醇、维生素和降眼压药物（前列腺素类似物和 α- 肾上腺素能激动剂）的处方趋势。该真实世界数据分析显示，大多数 LHON 患者接受抗生素（如阿莫西林、阿奇霉素、环丙沙星等）单药治疗或联合用药，而且越来越多的患者在治疗中选用维生素（包括维生素 B、C、D 等）（如图 3 所示）。

图 3：美国 LHON 的药物治疗比例

来源：科睿唯安真实世界索赔数据产品

治疗和市场准入途径的重要步骤

已发表的数据和918博天堂(中国)的真实世界数据分析提供了一致的 LHON 流行率和风险信息。两个数据集均确认都表明，年龄和性别可预测视力衰退，但预测 LHON 携带者的发病时间仍然是一个挑战。

目前的产品管线中有一些有前途前景的试验性治疗方法，但要成功商业化，仍需要深入了解该患者人群和当前的诊疗途径^[5]。

真实世界数据的收集已成为罕见病领域的关键支柱，而罕见病通常各国分散、数据稀缺且各异^[8]。近年来，918博天堂(中国)看到医疗服务提供者的认识有所提高，罕见病的诊断也有所改善，从而改善了患有这些不常见疾病的罕见病患者有了更多机会获得关注和护理的机会。

References

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^[6]Yu-Wai-Man P et al. “Natural History of Patients with Leber Hereditary Optic Neuropathy-Results from the REALITY Study.” Eye; 4/28/2021; DOI:10.1038/s41433-021-01535-9

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^[8]Giannuzzi V et al. “Editorial: The Use of Real World Data for Regulatory Purposes in the Rare Diseases Setting.” Frontiers in Pharmacology; 13:1089033; DOI: 10.3389/fphar.2022.1089033

由于在解决未满足的治疗需求方面具有巨大潜力，利用或结合 RNA 技术治疗疾病在过去十年获得了显著发展，并随着全球新冠疫情大流行期间 mRNA 疫苗获得监管批准，进一步受到关注。在传统疗法效果通常不佳的罕见疾病治疗方面，RNA 疗法取得了引人注目的成功。这种新兴的治疗方式显示出副作用少、成本低、疗效好、可及性高等优点，给患者和临床医生带来了希望。

然而，RNA 技术也面临挑战，包括固有的不稳定性、高先天免疫原性和靶向递送困难等。尽管如此，RNA 技术仍然很有前景。报告遴选了七家新近成立的创新 RNA 技术公司，它们正在开发解决方案以治疗目前尚无法治愈的疾病。这七家公司包括：

• Aro Biotherapeutics – 组织靶向基因药物开发领域的先驱，其专利平台技术 Centyrin 致力于精准靶向特定细胞的多种疗法。主要项目包括旨在将寡核苷酸靶向递送至肝外组织的 Centyrin- 寡核苷酸偶联疗法，以及用于肿瘤靶点的 Centryrin- 小干扰 (siRNA) 偶联疗法。
• Cargene Biopharma Inc – 通过 OSCAR 算法和 SMoP 药效设计平台开发高特异性、稳定、强效、基于 siRNA 的寡核苷酸疗法，目标是治疗一系列疾病，初期重点是肝脏和眼科疾病。
• DTx Pharma Inc – 该公司开发了名为 FALCON（脂肪酸配体偶联寡核苷酸）的专有平台技术。FALCON 平台有潜力用于多种疾病治疗，包括中枢神经系统、心血管、免疫和肿瘤疾病。
• HAYA Therapeutics SA – 这家精准医疗公司开发了专有的药物发现引擎 DiscoverHAYA，能够为包括肺、肾、肝脏和实体瘤微环境在内的许多组织提供领先的、长链非编码 RNA (lncRNA) 靶向的、抗纤维化的候选药物管道。该公司的主要候选药物 (HTX-001) 是一种针对 lncRNA Wisper 的改良型 ASO。lncRNA Wisper 可导致心脏成肌纤维细胞纤维化病变。
• Laronde – 该公司的 Endless RNA (eRNA) 平台涉及新颖的、闭环的、可编程的、持久的、非免疫原性的 RNA 构建体，以在体内表达治疗性蛋白。
• Replicate Bioscience – 这是一家设计并提供自我复制 (srRNA) 免疫疗法的公司，主要关注肿瘤的耐药性以及自身免疫性和炎症性疾病的新疗法。主要候选药物包括用于治疗乳腺癌的 RBI-1000、用于治疗实体瘤的 RBI-2000、用于治疗肺癌的 RBI-3000 和用于治疗炎症/自身免疫性疾病的 RBI-8000。
• Strand Therapeutics – 家开发下一代、可编程的长效 mRNA 药物的新兴公司，该药物可用于单次给药，从而为癌症免疫疗法和其他疾病提供精确、多功能、潜在治愈性治疗。

Mike Ward （科睿唯安生命科学和医疗健康全球思想领导力负责人）说：

“新冠 mRNA 疫苗的成功使人们看到了 RNA 技术治疗其他疾病的潜力。制药公司现在非常希望确定下一代以 RNA 为重点的技术，以开发可能提供更好疗效的未来药物。”

Lynn Yoffee （Bioworld 发行人）说：

“由于 RNA 能直接调节重要的细胞过程，针对各类疾病的研究不断扩大，越来越多公司也在追求 RNA 治疗策略。30 多年来，BioWorld 一直在跟踪新兴生物制药公司的发展和进步，发展的时间线可能非常长。但是，mRNA 新冠疫苗的快速研发和使用凸显了 RNA 的价值。入选的七家公司是利用 RNA 技术有效治疗各种疾病的佼佼者。”

近年来，RNA 技术发展势头迅猛，从科学知识、知识产权和交易价值大幅增长可见一斑。2010 年到 2020 年，全球 RNA 技术专利数量增加 52%，2012 年到 2021 年，RNA 相关研究论文数量猛增 160%。此外，美国和中国内地在 RNA 技术进步方面处于领先地位，中国内地的进步尤为迅速。在全球拥有 RNA 相关专利的前 20 家机构中，中国内地机构持有其中 41% 的专利，其次是美国 (40%) 。RNA 技术公司要在日益激烈的市场竞争中脱颖而出，必须实现差异化发展，确定可行的目标市场，以促进长期生存能力，最终实现患者利益最大化和商业成功。